Препарат от Pfizer снижает частоту кровотечений при гемофилии А

Как сообщает компания Pfizer, в ходе исследования III фазы ее препарат для генной терапии гемофилии А способствовал значительному уменьшению количества ежегодных кровотечений и превзошел стандарт лечения по эффективности.

Благодаря этому компания стала на один шаг ближе к одобрению в США еще одного генотерапевтического препарата для лечения гемофилии.

В апреле Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) зарегистрировало препарат однократного применения Beqvez от Pfizer, предназначенный для лечения гемофилии В, менее распространенной формы заболевания.

В случае одобрения препарат для лечения гемофилии А от Pfizer составит конкуренцию препарату Roctavian от BioMarin Pharmaceutical, который был одобрен в США в прошлом году. Его стоимость составляет порядка 2,9 млн долларов США.

В настоящее время стандартом лечения гемофилии А является заместительная терапия с использованием препаратов на основе фактора свертывания VIII.

Pfizer заявляет, что, кроме достижения основной цели исследования — подтверждения не меньшей эффективности генотерапевтического препарата по сравнению со стандартом лечения в уменьшении ежегодной частоты кровотечений, было установлено превосходство нового препарата.