Экспериментальный препарат на основе технологии РНК-интерференции (RNAi), разрабатываемый компаниями Sanofi Genzyme и Alnylam Pharmaceuticals, достиг целевых показателей в клиническом исследовании поздней стадии с участием пациентов, страдающих наследственным ATTR-амилоидозом с полиневропатией, сообщает PharmaTimes.
Компании информировали о том, что исследование III фазы APOLLO по препарату patisiran достигло первичной конечной точки по показателям эффективности и всех вторичных конечных точек, что открывает путь к подаче регистрационной заявки в США в конце текущего года и в ЕС в начале 2018 г.
Наследственный транстиретин-опосредованный (hATTR) амилоидоз – семейное, тяжелое, прогрессирующее и часто смертельное заболевание, вызываемое мутациями гена TTR, приводящими к аккумуляции патологических амилоидных белков, что вызывает разрушение органов и тканей организма. В результате развивается неуправляемая периферическая сенсорная нейропатия, вегетативная невропатия и/или кардиомиопатия.
По словам представителей Sanofi и Alynylam, данное заболевание поражает около 50 тыс. человек во всем мире. Расчетная продолжительность жизни после появления симптомов составляет от 2,5 до 15 лет. В настоящее время единственными одобренными вариантами лечения являются трансплантация печени на ранней стадии заболевания и применение препарата tafamidis.
В клиническом исследовании APOLLO участвовали 225 пациентов с hATTR-амилоидозом и невропатией, представляющих 39 генотипов. Исследование проводили на базе 44 исследовательских центров в 19 странах мира. Пациентов рандомизировали в группы patisiran / плацебо в соотношении 2:1; patisiran вводили внутривенно в дозе 0,3 мг/кг 1 раз в три недели в течение 18 месяцев.
Через 18 месяцев средняя величина изменения по сравнению с исходным уровнем показателя по модифицированной шкале невропатических нарушений (mNIS+7) была значительно ниже в группе препарата patisiran по сравнению с группой плацебо, что соответствовало первичной цели исследования.
