Препарат компании Merck для лечения фенилкетонурии испытан среди детей младше 4 лет

Германская фармкомпания Merck озвучила результаты исследования препарата сапроптерина дигидрохлорида (sapropterin dihydrochloride) для лечения фенилкетонурии среди детей младше 4 лет.

В КИ фазы III приняли участие дети до 4 лет, чувствительные к препарату. В зависимости от группы пациенты в течение 26 недель получали  лекарство (10 мг/кг один раз в день), а также придерживались строгой диеты для контроля поступления фенилаланина, или соблюдали только диету без медикаментозной терапии.

По результатам исследования было выяснено, что сапроптерина дигидрохлорид способствует значительному повышению толерантности к фенилаланину и снижению его содержания в крови, что не наблюдалось в группе детей, находящихся на строгой диете, но не принимающих препарат. Также исследователи говорят о безопасности и хорошей переносимости лекарства.

Сапроптерина дигидрохлорид был зарегистрирован в ЕС в 2008 году под тогровым наименованием Куван (Kuvan) для лечения детей от 4 лет. Препарат стал первым и пока единственным лекарственным средством, способствующим снижению концентрации фенилаланина в крови и мозге пациентов, придерживающихся специальной диеты.

Описываемое испытание было проведено после регистрации препарата по требованию Европейского агентства по лекарственным препаратам (EMA). Детальный отчет о завершенных клинических исследованиях будет представлен компанией на ближайшей научной конференции. Merck планирует, что положительные результаты КИ позволят в текущем году подать заявку на расширение показаний препарата.

Фенилкетонурия является наследственным заболеванием, связанным с нарушением метаболизма аминокислот, главным образом фенилаланина. Сопровождается накоплением фенилаланина и его токсических продуктов, что приводит к тяжелому поражению ЦНС, проявляющемуся, в частности, в виде нарушения умственного развития.