Препарат Ionis и AstraZeneca для лечения редкой полинейропатии одобрен в США

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило препарат Wainua производства Ionis Pharmaceuticals и AstraZeneca, предназначенный для лечения транстиретиновой семейной амилоидной полинейропатии (ТСАП).

На сегодняшний день в мире зарегистрировано около 40 000 случаев данного прогрессирующего заболевания, приводящего к смертельному исходу.

Транстиретиновый амилоидоз характеризуется накоплением аномального белка транстиретина в органах и тканях организма.

По данным AstraZeneca, в отсутствие лечения заболевание вызывает поражение нервной системы вне головного и спинного мозга и может привести к смерти пациента.

Препарат Wainua предназначен для подкожного введения один раз в месяц в домашних условиях. По сравнению с предшествующей разработкой компании Ionis, в основе Wainua лежит более современная технология, а его фармакологический эффект осуществляется в печени, где происходит синтез транстиретина.

Ionis и AstraZeneca также проводят исследования по изучению препарата для лечения других форм заболевания, которые могут привести к кардиомиопатии, заболеванию сердечной мышцы.

По прогнозам аналитиков, если препарат будет одобрен для лечения кардиомиопатии, максимальный общий объем его продаж может составить 3,5–7 млрд долларов США.