Препарат для лечения тяжелых заболеваний крови первым одобрен в Великобритании

В Великобритании зарегистрирован препарат Casgevy для генной терапии серповидно-клеточной анемии и трансфузионно-зависимой β-талассемии у пациентов в возрасте от 12 лет. Великобритания стала первой в мире страной, разрешившей применение препарата.

Действие Casgevy основано на использовании технологии редактирования генов CRISPR, которая принесла своим изобретателям Нобелевскую премию в 2020 году.

В ходе клинических исследований Casgevy способствовал восстановлению нормальной выработки гемоглобина у большинства пациентов с серповидно-клеточной анемией и трансфузионно-зависимой β-талассемией. Кроме того, на фоне получения препаратов наблюдалось облегчение симптомов заболеваний.

По заявлению Управления по контролю лекарственных средств и изделий медицинского назначения Великобритании (MHRA), у участников исследований не наблюдалось каких-либо существенных побочных эффектов. MHRA добавило, что уделяет большое внимание вопросам безопасности Casgevy.

Лечение осуществляется путем взятия стволовых клеток из костного мозга пациента, редактирования гена в лабораторных условиях и введения модифицированных клеток пациенту после подготовки костного мозга.