Европейские регуляторы присвоили препарату генной терапии AMT-060 для лечения гемофилии B голландской биотехнологической компании UniQure статус принципиально нового лекарственного средства, cообщает Pharma Times.
Такое решение регуляторы приняли на основании данных I/II фазы клинического исследования, согласно которым у пациентов, прошедших терапию AMT-060, практически прекратились случаи спонтанного кровотечения, а также наблюдалось клинически значимое увеличение активности FIX и снижение зависимости от профилактики рекомбинантными FIX.
Терапия оказалась хорошо переносимой и не вызвала серьезных побочных эффектов.
Ранее FDA также присвоило препарату статус принципиально нового лекарственного средства.
