Предложен новый метод терапии болезни Хантингтона

Ученые из Каролинского института и Университета Южной Дании создали антисмысловой олигонуклеотид, способный напрямую воздействовать на ген, мутация которого является причиной развития болезни Хантингтона, сообщает MedicalXpress. Возможно, в будущем открытие европейских ученых позволит создать лекарство против неизлечимого на сегодняшний день заболевания.

Современная медицина способна только снижать выраженность симптомов болезни Хантингтона, но не может ни замедлить, ни предотвратить развитие заболевания. Антисмысловая терапия позволяет ингибировать трансляцию патогенного белка с помощью введения олигонуклеотидов, комплементарных кодирующей этот белок мРНК.

Болезнь Хантингтона является нейродегенеративным заболеванием, вызываемым удлинением CAG/CTG триплетного повтора в участке гена HTT, кодирующем белок хантингтина. При мутации гена белок и информационная РНК повреждают нервные клетки головного мозга.

Разработанный на основе комбинации ДНК и закрытой нуклеиновой кислоты антисмысловой олигонуклеотид способен образовывать гибрид с последовательностью CTG в гене HTT. В ходе лабораторных экспериментов с клеточными линиями пациентов, страдающих болезнью Хантингтона, было показано, что при таком подходе значительное сокращается выработка информационной РНК и белка хантингтина.

В настоящее время разработка ученых находится на ранней стадии испытаний – еще даже не были проведены доклинические исследования на мышах.