Поставщиком Золгенсмы подопечным фонда «Круг добра» стал «Скопинфарм»

Благотворительный фонд «Круг добра» подписал договор на поставку трех флаконов не зарегистрированного в России препарата для терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) Золгенсма (онасемноген абепарвовек) от Novartis. Их поставит, как и первые шесть упаковок, компания «Скопинфарм», входящая в ГК «Фармимэкс» Александра Апазова. Стоимость контрактов фонд не раскрывает, известно, что производитель согласился предоставить скидку на самый дорогой в мире препарат, одна упаковка которого оценивается в $2,1 млн.

Также фонд заключил с фармдистрибьютором FarmaMondo контракт на поставку лекарства от нейробластомы Карзиба (динутуксимаб бета) от EUSA Pharma, в дополнение к уже заказанным 75 упаковкам. Этот препарат, как и Золгенсма, не зарегистрирован в России. Также в начале сентября подписан договор на оплату за счет фонда лечения 14 детей методом трансплантации гемопоэтических стволовых клеток, разработанным и внедренным в НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева.

Первые шесть пациентов получили Золгенсму в НМИЦ здоровья детей, препараты из следующей поставки будут использованы в НИКИ педиатрии им. академика Ю.Е. Вельтищева. Карзиба поступит в Воронежскую областную детскую клиническую больницу №1, Московский областной онкологический диспансер, Нижегородскую областную детскую клиническую больницу,  Республиканскую детскую клиническую больницу в Крыму, Первый СПбГМУ им. И.П. Павлова, НИИ детской гематологии, онкологии и трансплантологии им. Р.М. Горбачевой, НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева, НМИЦ онкологии им. Н.Н. Блохина и НМИЦ онкологии в Ростове-на-Дону.

В России Золгенсма не зарегистрирована, хотя досье Novartis подала в июле 2020 года. В США проводится лотерея, победители которой могут претендовать на бесплатное лечение этим препаратом. Однако в странах, где лекарство зарегистрировано и/или есть бюджетное финансирование, эта опция недоступна. С появлением «Круг добра» доступ к этой программе был закрыт. В настоящее время родители пациентов могут получить лекарство для своих детей либо за счет фонда, либо за счет собственных и собранных благотворителями средств. При назначении Золгенсмы члены экспертного совета «Круга добра» опираются на консенсус, разработанный ведущими российскими врачами, согласно которому лечение положено детям со СМА I типа в возрасте до шести месяцев.

Динутуксимаб бета не зарегистрирован в России, но медучреждения закупают его по решению врачебного консилиума. Поставщиком выступает швейцарская FarmaMondo, заключившая в 2020 году контракты на 271,4 млн рублей. Средняя цена за один флакон тогда составила 1,36 млн рублей. В октябре 2020 года компания подала досье на регистрацию динутуксимаба бета в РФ.

Из 60 млрд рублей годового финансирования фонда «Круг добра» на закупку не зарегистрированных в РФ препаратов пока выделено 10,6 млрд, в том числе 3,5 млрд рублей на закупку Карзибы. В начале августа благотворительная организация договорилась с FarmaMondo о поставках ее подопечным 75 флаконов динутуксимаба бета, также фондом был подписан договор на оплату лечения восьми детей методом трансплантации гемопоэтических стволовых клеток, разработанным и внедренным в НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева. Общая стоимость контрактов составила 826,5 млн рублей. По данным центра, в таком лечении нуждаются десять несовершеннолетних пациентов с лейкозами, первичным иммунодефицитом и другими тяжелыми заболеваниями крови.