Porosome Therapeutics запатентует новую терапию против муковисцидоза

Компания Porosome Therapeutics запатентует новую терапию против муковисцидоза, воздействующую на клеточную структуру под названием поросома.

Компания Porosome Therapeutics подала на регистрацию патента на новую терапию против муковисцидоза и других заболеваний. Производитель называет препарат первым средством, применяющим поросому, клеточную структуру, представляющую собой секреторный механизм клетки.

Поросомы — это липопротеиновые структуры на плазматической мембране клетки, где секреторные везикулы временно стыкуются и сливаются, высвобождая внутривезикулярное содержимое из клетки. Дефекты поросомы могут приводить к развитию таких заболеваний, как неврологические и иммунные расстройства, различные виды рака, диабет и муковисцидоз. Основатель Porosome Therapeutics Бхану П. Йена открыл поросому более 20 лет назад.

Муковисцидоз — это генетическое заболевание, которое вызывает хронические инфекции легких из-за накопления в них слизи, что ведет к прогрессирующему и потенциально смертельному повреждению этого органа. Причиной служит мутация гена, кодирующего белок, называемый муковисцидозным трансмембранным регулятором проводимости (CFTR). Белок регулирует транспорт хлоридов, натрия и бикарбонатов через эпителиальные мембраны.

В отличие от препаратов «Оркамби» и «Трикафта» компании Vertex, Porosome предлагает два новых способа лечения муковисцидоза. Один из них заключается в использовании неинвазивных методов введения здоровой поросомы в больную клетку, что приводит к замене мутировавшего белка и восстановлению секреции муцина и функций органов. Во втором варианте небольшие молекулы используются для восстановления секреторной функции пораженных белков поросом.

«Хотя существуют методы лечения, позволяющие уменьшить симптомы и последствия муковисцидоза, до появления новаторской разработки Porosome Therapeutics ни один из существующих методов лечения не воздействовал на мутированный CFTR-белок с точки зрения его секреторной экосистемы», — заявил генеральный директор Porosome Therapeutics Гильермо Мармол.