Попечительский совет Фонда утвердил для закупки «Кругом добра» препарат Трикафта для детей 2-5 лет и препарат Авалглюкозидаза альфа

Попечительский совет утвердил включение в перечень лекарственных препаратов, медицинских изделий и технических средств реабилитации, закупаемых Фондом поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями, «Круг добра» лекарственный препарат Элексакафтор + Тезакафтор + Ивакафтор и Ивакафтор в гранулах (дозировка: 60 мг + 40 мг +80 мг и 59,5 мг / 75 мг + 50 мг + 100 мг и 75 мг)

Дети, больные муковисцидозом, — одна из самых многочисленных групп подопечных Фонда. С 2021 года экспертным советом Фонда одобрены заявки на таргетную терапию для 1863 детей с муковисцидозом. Для их лечения Фонд обеспечивает закупку таргетных препаратов в разных дозировках: Ивакафтор + Лумакафтор (ТН Оркамби) и Ивакафтор + Тезакафтор + Элексакафтор и Ивакафтор (ТН Трикафта).

В 2024 году в соответствии с показаниями и назначениями врачей терапию препаратом Трикафта получают 1389 подопечных Фонда в возрасте от 6 лет, препарат Оркамби — 388 подопечных Фонда, в том числе 114 детей в возрасте от 2 до 5 лет включительно. Препарат Трикафта для ещё одной возрастной группы детей с муковисцидозом расширит врачам возможности терапии заболевания.

Предполагается, что обеспечение детей лекарственным препаратом Трикафта в форме гранул начнётся с января 2025 года. На сайте Фонда в разделе Перечень категорий детей опубликованы обновлённые категории для обеспечения таргетной терапией детей с муковисцидозом в 2025 году.

Также попечительский совет Фонда «Круг добра» утвердил к включению в Перечень для закупок препарат Авалглюкозидаза альфа для терапии болезни Помпе. Препарат может вводиться реже уже имеющегося в Перечне препарата Алглюкозидаза альфа того же производителя. С 2021 года фонд обеспечил патогенетической терапией 29 детей с болезнью Помпе.