Получены первые результаты КИ нового препарата против рассеянного склероза

По данным клинических исследований I фазы, моноклональное антитело MOR103, действующее на гранулоцитарно-макрофагальный колониестимулирующий фактор (ГМ-КСФ), безопасно при применении у человека и активно в отношении очагов рассеянного склероза в головном мозге.

Новый препарат MOR103 разрабатывается немецкой компанией MorphoSys AG. Молекула представляет собой моноклональное антитело, после связывания которого с эпитопом ГМ-КФС подавляется действие фактора роста на его рецептором.

В исследование был включен 31 больной. Двадцать семь человек страдали рецидивирующе-ремиттирующей формой рассеянного склероза, а 4 — вторично прогрессирующей. После рандомизации 6 человек получали плацебо, а остальные одну из трех доз препарата — 0,5, 1,0 или 2,0 мг/кг путем внутривенной инфузии один раз в 2 недели в течение 10 недель. В группе пациентов, которые получали самую высокую дозу препарата, было отмечено уменьшение медианных значений объема очагов как в Т1, так и в Т2 режимах через 20 недель от начала лечения. Из двадцати пяти больных серьезные нежелательные явления отмечены только один раз — обострение рассеянного склероза у пациента, получавшего среднюю дозу. Существенным итогом исследования можно считать отсутствие нейтрализующих антител к препарату.

Авторы работы отмечают, что эти клинические результаты были получены после нескольких лет изучения роли ГМ-КСФ в развитии рассеянного склероза и других аутоиммунных заболеваний. ГМ-КСФ является фактором роста для ряда клеток иммунной системы. Несмотря на то, что ни гранулоциты, ни макрофаги, на которые он действует, напрямую не вовлечены в патогенез рассеянного склероза, очевидно, что они модулируют работу других клеток. Данные исследований на животных с экспериментальным аутоиммунным энцефаломиелитом указывают на то, что действие на ГМ-КСФ должно уменьшать проявления рассеянного склероза. Например, у мышей с нокаутом гена, кодирующего гомолог ГМ-КФС, не удается вызвать экспериментальный аутоиммунный энцефаломиелит, а у животных с повышенным уровнем этого фактора проявления энцефаломиелита были выражены очень значительно.

В настоящее время началось исследование II фазы. Компания-разработчик уже провела исследование II фазы этой молекулы у больных ревматоидным артритом, полученные результаты были благоприятными.