Почему эксперты были против одобрения нового препарата от болезни Альцгеймера
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило применение препарата адуканумаб для лечения болезни Альцгеймера, несмотря на протесты ученых. Сейчас неизвестно, будет ли это лекарство зарегистрировано в России. Разбираемся, как случилось, что большинство экспертов не поддержало FDA.
1
минута
Адуканумаб относится к классу моноклональных антител. Речь идет о созданных в лаборатории антителах против бета-амилоида, которые способствуют его выведению из нервной ткани. Отложение этого патологического белка в головном мозге, согласно основной на сегодня теории, является причиной болезни Альцгеймера. Лекарство вводят внутривенно один раз в месяц, годовой курс лечения стоит 56 тысяч долларов. Применение лекарства будет сопряжено с существенными тратами на дополнительную диагностику, включая сканирование мозга.
Ранее в мире было одобрено 4 препарата против болезни Альцгеймера, но они направлены на симптомы болезни, а не на ее причину. Еще один, пятый, одобрен и используется только в Китае. Адуканумаб – пятый препарат, зарегистрированный в США, его будут продавать под названием Aduhelm. Ранее несколько препаратов с аналогичным механизмом действия «провалили» клинические испытания.
Производитель адуканумаба, американская компания Biogen, начал исследовать его в 2012 году. Ранние его испытания показывали обещающие результаты: количество амилоида в головном мозге уменьшалось. Однако позже эффективность лекарства оказалась под вопросом. В 2019 году Biogen остановил исследования фазы 3, потому что независимый комитет экспертов пришел к выводу, что препарат неэффективен.
Однако в конце 2019 года Biogen заявил, что предыдущий анализ эффективности препарата неверен. Согласно данным компании, он помогает пациентам, которые получают его высокие дозы длительное время. То есть, несмотря на то, что в исследовании его действие в среднем не отличалось от действия плацебо, лекарство потенциально может помочь некоторым людям.
После того, как Biogen подал заявку на регистрацию препарата, независимый экспертный комитет категорически высказывался против его одобрения: против были 10 из 11 человек. По мнению экспертов, доказательств эффективности препарата не существует. Отдельные врачи заявляли, что не будут назначать препарат, если он станет доступным. Также звучало мнение, что препарат, эффект которого, судя по всему, едва ощутим, не оправдывает своей огромной цены. Защитники препарата – паицентские организации и Ассоциация изучения болезни Альцгеймера – заявляют, что даже небольшая польза принесет пользу больным и их родственникам.
В FDA признают, что адуканумаб одобрен без представления полных данных о пользе препарата. В будущем Biogen должен будет провести еще одно исследование для подтверждения эффективности лекарства. Случаи отзыва регистрации препаратов после такого экстренного одобрения случались. Например, в 2012 году бевацизумаб лишили регистрации для использования при определенном типе рака молочной железы после того, как производителю не удалось доказать его эффективность.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило применение препарата адуканумаб для лечения болезни Альцгеймера, несмотря на протесты ученых. Сейчас неизвестно, будет ли это лекарство зарегистрировано в России. Разбираемся, как случилось, что большинство экспертов не поддержало FDA.
1
минута
Адуканумаб относится к классу моноклональных антител. Речь идет о созданных в лаборатории антителах против бета-амилоида, которые способствуют его выведению из нервной ткани. Отложение этого патологического белка в головном мозге, согласно основной на сегодня теории, является причиной болезни Альцгеймера. Лекарство вводят внутривенно один раз в месяц, годовой курс лечения стоит 56 тысяч долларов. Применение лекарства будет сопряжено с существенными тратами на дополнительную диагностику, включая сканирование мозга.
Ранее в мире было одобрено 4 препарата против болезни Альцгеймера, но они направлены на симптомы болезни, а не на ее причину. Еще один, пятый, одобрен и используется только в Китае. Адуканумаб – пятый препарат, зарегистрированный в США, его будут продавать под названием Aduhelm. Ранее несколько препаратов с аналогичным механизмом действия «провалили» клинические испытания.
Производитель адуканумаба, американская компания Biogen, начал исследовать его в 2012 году. Ранние его испытания показывали обещающие результаты: количество амилоида в головном мозге уменьшалось. Однако позже эффективность лекарства оказалась под вопросом. В 2019 году Biogen остановил исследования фазы 3, потому что независимый комитет экспертов пришел к выводу, что препарат неэффективен.
Однако в конце 2019 года Biogen заявил, что предыдущий анализ эффективности препарата неверен. Согласно данным компании, он помогает пациентам, которые получают его высокие дозы длительное время. То есть, несмотря на то, что в исследовании его действие в среднем не отличалось от действия плацебо, лекарство потенциально может помочь некоторым людям.
После того, как Biogen подал заявку на регистрацию препарата, независимый экспертный комитет категорически высказывался против его одобрения: против были 10 из 11 человек. По мнению экспертов, доказательств эффективности препарата не существует. Отдельные врачи заявляли, что не будут назначать препарат, если он станет доступным. Также звучало мнение, что препарат, эффект которого, судя по всему, едва ощутим, не оправдывает своей огромной цены. Защитники препарата – паицентские организации и Ассоциация изучения болезни Альцгеймера – заявляют, что даже небольшая польза принесет пользу больным и их родственникам.
В FDA признают, что адуканумаб одобрен без представления полных данных о пользе препарата. В будущем Biogen должен будет провести еще одно исследование для подтверждения эффективности лекарства. Случаи отзыва регистрации препаратов после такого экстренного одобрения случались. Например, в 2012 году бевацизумаб лишили регистрации для использования при определенном типе рака молочной железы после того, как производителю не удалось доказать его эффективность.
