Pfizer планирует зарегистрировать в РФ препарат от гемофилии с подкожным введением

По данным Pfizer, в ходе исследования BASIS препарат продемонстрировал «как статистически, так и клинически значимое» снижение годовой частоты кровотечений при хорошо переносимом профиле безопасности у пациентов в возрасте 12 лет и старше. На данный момент КИ достигло первичной конечной точки и ключевых вторичных конечных точек. Всего в тематическом исследовании приняли участие 48 пациентов, они проходили терапию Hympavzi в дозировках 150 и 300 мг или внутривенным режимом с обходными агентами (традиционный способ лечения гемофилии с ингибиторами) по требованию в течение 12 месяцев. В ходе КИ Hympavzi превзошел второй вариант лечения и продемонстрировал снижение годовой частоты кровотечения на 93%. Исследователи также зафиксировали преимущества Hympavzi по вторичным конечным точкам, связанным со спонтанным кровотечением, кровотечением в суставах и общем кровотечением.

В заявлении американского производителя подчеркивается, что в мире 800 тысяч пациентов страдают от гемофилии. У 20% людей с гемофилией A и у 3% с гемофилией B заболевание может протекать с осложнениями – из-за ингибиторов к факторам крови VIII и IX традиционные терапии не предотвращают и не останавливают кровотечения.

В конце мая 2023 года Pfizer также делилась результатами другого исследования, проходящего в контексте BASIS. В нем приняли участие 116 пациентов с гемофилией, которые проходили в течение 12 месяцев лечение марстацимабом или внутривенным режимом с обходными агентами по требованию. Тогда у участников, принимающих Hympavzi, было зафиксировано снижение годовой частоты кровотечения на 92% по сравнению со снижением на 35% показателя у пациентов со стандартной терапией.

В конце 2021 года Pfizer получила разрешение от российских регуляторов на проведение в стране международного многоцентрового клинического исследования марстацимаба с участием четырех пациентов. В ходе работы в компании планировали оценить долгосрочную безопасность и эффективность нового препарата у участников с тяжелой гемофилией A и умеренной или тяжелой гемофилией B с наличием ингибиторов или без них. По данным ГРЛС, КИ уже прекращены.

Президент Всероссийского общества гемофилии и сопредседатель ВСП Юрий Жулёв пояснил Vademecum, что Hympavzi представляет собой новое поколение средств для лечения гемофилии. Его инновационность складывается из подкожной формы введения и необходимой частоты использования (один раз в неделю), отмеил Жулёв. «Традиционные внутривенные инъекции могут требовать введения от двух-трех раз в неделю до одного раза в три-четыре часа при кровотечениях», – уточнил Жулёв. Также представитель пациентского сообщества отметил, что препарат Hympavzi – первое средство, действующее одновременно на три позиции: на гемофилию A и B, а также на их осложнения при возникновении ингибиторов.

Большинство российских пациентов, по данным Жулёва, сейчас применяют клинические внутривенные препараты (факторы свертывания крови VIII, IX), некоторые – рекомбинантные генно-инженерные лекарства. Также в России уже присутствует один подкожный препарат – Гемлибра (эмицизумаб) от швейцарской Rochе, – однако он работает только на гемофилию A и ингибиторы к ней.

На май 2025 года в России, сообщил Юрий Жулёв, насчитывается 8,5 тысячи пациентов с гемофилией A и 1,6 тысячи – с гемофилией B. Больные снабжаются по федпрограмме 14 ВЗН – на закупку препаратов для лечения гемофилии и болезни Виллебранда (другого наследственного заболевания крови) в 2024 году было потрачено из бюджета порядка 30 млрд рублей.

Hympavzi уже одобрен американским и европейским регуляторами для терапии неингибиторных форм гемофилии A и B. Новые исследования помогут Pfizer расширить показания своего препарата.