Pfizer досрочно прекратила исследования терапии миодистрофии Дюшенна

Клиническое исследование II фазы и дополнительное открытое исследование препарата домагрозумаба (domagrozumab), разработанного для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, были прекращены после получения результатов основного анализа собранных данных. Оказалось, что лекарственное средство компании Pfizer не обладает достаточной эффективностью, сообщает PharmaTimes.

В рамках исследования II фазы (B5161002) оценивалась безопасность и эффективность домагрозумаба среди 121 участника (мальчики в возрасте 6-15 лет), однако по результатам анализа не была достигнута основная конечная точка – изменение результата теста подъема по четырем ступенькам (оценивается в секундах) через один год терапии.

В компании отметили, что дальнейшее изучение собранных данных, включая показатели, включенные в дополнительные конечные точки, также не выявило статистически значимой терапевтической активности.

У пациентов с миодистрофией Дюшенна развивается прогрессирующая мышечная слабость, что приводит к ухудшению двигательных способностей, прогрессирующему снижению силы верхних конечностей и, в результате, к развитию сердечной и легочной недостаточности. Домагрозумаб является гуманизированным моноклональным антителом, специфичным к миостатину, который подавляет рост и дифференцировку мышечной ткани.

Клиническое исследование II фазы и дополнительное открытое исследование препарата домагрозумаба (domagrozumab), разработанного для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, были прекращены после получения результатов основного анализа собранных данных. Оказалось, что лекарственное средство компании Pfizer не обладает достаточной эффективностью, сообщает PharmaTimes.

В рамках исследования II фазы (B5161002) оценивалась безопасность и эффективность домагрозумаба среди 121 участника (мальчики в возрасте 6-15 лет), однако по результатам анализа не была достигнута основная конечная точка – изменение результата теста подъема по четырем ступенькам (оценивается в секундах) через один год терапии.

В компании отметили, что дальнейшее изучение собранных данных, включая показатели, включенные в дополнительные конечные точки, также не выявило статистически значимой терапевтической активности.

У пациентов с миодистрофией Дюшенна развивается прогрессирующая мышечная слабость, что приводит к ухудшению двигательных способностей, прогрессирующему снижению силы верхних конечностей и, в результате, к развитию сердечной и легочной недостаточности. Домагрозумаб является гуманизированным моноклональным антителом, специфичным к миостатину, который подавляет рост и дифференцировку мышечной ткани.