Первым одобренным средством для лечения болезни Эрдгейма-Честера стал препарат Roche

Администрация по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) расширила показания к применению вемурафениба, разрешив его применение при редкой онкопатологии крови – болезни Эрдгейма-Честера (ЭЧБ). Вемурафениб стал первым препаратом, одобренным для лечения взрослых пациентов с ЭЧБ и мутацией BRAF V600.

Вемурафениб был впервые зарегистрирован в 2011 году для лечения пациентов с меланомой и мутацией BRAF V600E. Эффективность препарата против болезни Эрдгейма-Честера была продемонстрирована в рамках клинических исследований, прошедших при участии 22 пациентов: у 11 больных был отмечен частичный ответ на лечение, а у 1 пациента наступила полная ремиссия.

Болезнь Эрдгейма-Честера характеризуется разрастанием лейкоцитов особого типа, гистиоцитов. Всего в мире насчитывается 600-700 пациентов с этим видом онкопатологии. Около 54% из них имеют мутацию BRAF V600.

Вемурафениб является ингибитором серин-треонинкиназы, кодируемой геном BRAF. В результате мутаций в гене BRAF происходит конститутивная активация онкогенного белка BRAF и как следствие — пролиферация клеток при отсутствии факторов роста. Среди наиболее тяжелых побочных эффектов вемурафениба называют развитие новообразований (плоскоклеточная карцинома кожи, себорейный кератоз, папиллома кожи), базальноклеточного рака, новых первичных меланом.