Первым одобренным средством для лечения болезни Эрдгейма-Честера стал препарат Roche

Администрация по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) расширила показания к применению вемурафениба, разрешив его применение при редкой онкопатологии крови – болезни Эрдгейма-Честера (ЭЧБ). Вемурафениб стал первым препаратом, одобренным для лечения взрослых пациентов с ЭЧБ и мутацией BRAF V600.

Вемурафениб был впервые зарегистрирован в 2011 году для лечения пациентов с меланомой и мутацией BRAF V600E. Эффективность препарата против болезни Эрдгейма-Честера была продемонстрирована в рамках клинических исследований, прошедших при участии 22 пациентов: у 11 больных был отмечен частичный ответ на лечение, а у 1 пациента наступила полная ремиссия.

Болезнь Эрдгейма-Честера характеризуется разрастанием лейкоцитов особого типа, гистиоцитов. Всего в мире насчитывается 600-700 пациентов с этим видом онкопатологии. Около 54% из них имеют мутацию BRAF V600.

Вемурафениб является ингибитором серин-треонинкиназы, кодируемой геном BRAF. В результате мутаций в гене BRAF происходит конститутивная активация онкогенного белка BRAF и как следствие — пролиферация клеток при отсутствии факторов роста. Среди наиболее тяжелых побочных эффектов вемурафениба называют развитие новообразований (плоскоклеточная карцинома кожи, себорейный кератоз, папиллома кожи), базальноклеточного рака, новых первичных меланом.

Администрация по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) расширила показания к применению вемурафениба, разрешив его применение при редкой онкопатологии крови – болезни Эрдгейма-Честера (ЭЧБ). Вемурафениб стал первым препаратом, одобренным для лечения взрослых пациентов с ЭЧБ и мутацией BRAF V600.

Вемурафениб был впервые зарегистрирован в 2011 году для лечения пациентов с меланомой и мутацией BRAF V600E. Эффективность препарата против болезни Эрдгейма-Честера была продемонстрирована в рамках клинических исследований, прошедших при участии 22 пациентов: у 11 больных был отмечен частичный ответ на лечение, а у 1 пациента наступила полная ремиссия.

Болезнь Эрдгейма-Честера характеризуется разрастанием лейкоцитов особого типа, гистиоцитов. Всего в мире насчитывается 600-700 пациентов с этим видом онкопатологии. Около 54% из них имеют мутацию BRAF V600.

Вемурафениб является ингибитором серин-треонинкиназы, кодируемой геном BRAF. В результате мутаций в гене BRAF происходит конститутивная активация онкогенного белка BRAF и как следствие — пролиферация клеток при отсутствии факторов роста. Среди наиболее тяжелых побочных эффектов вемурафениба называют развитие новообразований (плоскоклеточная карцинома кожи, себорейный кератоз, папиллома кожи), базальноклеточного рака, новых первичных меланом.