Первый ИИ-препарат против неизлечимого заболевания легких вышел на завершающий этап испытаний

Биотехнологическая компания Insilico Medicine объявила о старте III фазы клинических испытаний препарата Rentosertib (ISM001-055), потенциально первого в своем классе перорального ингибитора TNIK для лечения идиопатического легочного фиброза (ИЛФ). Разработка сочетает в себе новый механизм действия, идентифицированную с помощью ИИ биологическую мишень и уникальную малую молекулу. Препарат нацелен на борьбу с прогрессирующим возрастным заболеванием легких, эффективных лекарств от которого в мировой медицине до сих пор критически не хватает.

Как заявили в компании, это первый в истории медицины случай, когда до столь поздней стадии проверки дошла молекула, полностью спроектированная генеративным искусственным интеллектом для мишени, которую этот же ИИ и обнаружил. Rentosertib полностью разработан с помощью ИИ-платформы Pharma.AI компании Insilico, включая поиск мишени в PandaOmics, создание молекулы в Chemistry42 и прогнозирование результатов в inClinico.

Препарат принципиально отличается от существующих лекарств, которые лишь замедляют рубцевание легочной ткани. Используя алгоритмы PandaOmics и Chemistry42, ИИ определил в качестве новой терапевтической мишени киназу TNIK — белок, управляющий ключевыми фиброзными и воспалительными путями в организме. Блокируя TNIK, лекарство нацелено не просто на торможение симптомов, а на потенциальную остановку и обращение вспять фиброзных процессов в легких.

Переход к финальной фазе испытаний стал возможен благодаря успешному завершению исследования GENESIS-IPF (фаза IIa). В нем принял участие 71 пациент из 22 медицинских центров Китая. В группе, принимавшей препарат в дозировке 60 мг один раз в сутки, средний показатель форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ) улучшился на +98,4 мл за 12 недель, тогда как в группе плацебо он снизился на 20,3 мл. Масштабное слепое исследование III фазы охватит 320 пациентов с ИЛФ, за состоянием которых ученые будут наблюдать в течение 52 недель для окончательного подтверждения эффективности ИИ-терапии.

Данные о разработке и успешной фазе IIa были опубликованы в Nature Biotechnology и Nature Medicine. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило препарату статус орфанного лекарства (Orphan Drug Designation) для лечения идиопатического легочного фиброза в феврале 2023 года.

Помимо Insilico Medicine, генеративные нейросети сегодня активно внедряют такие компании, как Atomwise и BenevolentAI, стремясь кардинально ускорить и удешевить исторически сложный, дорогостоящий процесс поиска новых терапевтических молекул. По прогнозу главы Insilico Алекса Жаворонкова, лекарства, полностью разработанные искусственным интеллектом, могут появиться на рынке уже к концу 2020-х годов.