Перечень «Круга добра» пополнился еще одним орфанным заболеванием

Экспертный совет «Круга добра» рассмотрел внесение синдрома Ларона в Перечень заболеваний Фонда. Эксперты одобрили категории детей и внесли мекасермин в перечень лекарственных препаратов, закупаемых Фондом.

После уточнения возможностей поставки новый Перечень отправят на утверждение Попечительскому совету.

Синдром Ларона — наследственное заболевание, характеризующееся низким ростом, обусловленное дефектами гена рецептора соматотропного гормона (ген GHR), приводящим к нечувствительности периферических тканей к действию гормона роста. Для лечения синдрома Ларона назначается мекасермин (торговое наименование Инкрелекс) — рекомбинантный инсулиноподобный фактор роста I. Введение мекасермина ускоряет темп роста в течение года в среднем на 8 см, позволяет уменьшить в крови уровни липопротеинов и увеличить концентрацию андрогенов.