Пациенты с первичным иммунодефицитом просят господдержки в лекарственном обеспечении

Мероприятие организовано Благотворительным фондом «Подсолнух» Тимура Бекмамбетова и Национальным научно-практическим центром детской гематологии, онкологии и иммунологии имени Дмитрия Рогачева. Ведущие эксперты в области иммунологии и трансплантации рассказали собравшимся родителям и взрослым пациентам о диагностике и заболеваниях иммунной системы, оказали помощь в записи на обследование в ведущие федеральные центры, а также ознакомили с лечением первичного иммунодефицита в России.

Первичный иммунодефицит — самая многочисленная группа тяжелых генетических заболеваний, вызванных нарушением одного или нескольких иммунных механизмов защиты. На сегодняшний день открыто около 300 разновидностей нарушений иммунной системы, которые встречаются примерно у одного пациента на 10 тыс. человек, но их реальная распространенность может достигать отношения 1:500. По оценкам экспертов, в России не менее 7 тыс. человек с Первичным Иммунодефицитом (ПИД), ежегодный прирост составляет около 180 человек в год.

Чаще всего, как отметила заведующая отделением иммунопатологии Российской детской клинической больницы Ирина Кондратенко, первичный иммунодефицит начинает проявляться в детстве. При своевременной диагностике и госпитализации течение заболевания можно облегчить и предотвратить осложнения. «Дети с поставленным диагнозом ПИД в большинстве случаев получают необходимую заместительную терапию за счет региональных бюджетов здравоохранения. Но есть формы, которые могут проявиться и у взрослых. И тут возникает ситуация, при которой по достижению 18-летнего возраста пациенты без инвалидности перестают получать заместительную терапию за счёт государства, так как отсутствуют МЭС, так называемые медико-экономические стандарты на взрослое население», — рассказала Ирина Кондратенко.

Пациенту с ПИД необходима пожизненная ежемесячная терапия лекарствами стоимостью от 50 до 500 тыс. рублей в месяц. Включение первичного иммунодефицита в перечень редких болезней решит эту проблему, уверены эксперты.

«В настоящий момент в классификаторе болезней человека практически не нашли свое отражение иммунологические расстройства», — рассказал на прошедшей накануне пресс-конференции, посвященной Международной неделе первичного иммунодефицита Александр Румянцев академик РАН, генеральный директор Национального научно-практического центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева.

Он отметил, что сегодня «в списке орфанных заболеваний 27 наименований. Там, к сожалению, нет болезней иммунной системы. Мы бы хотели, чтобы эта группа вошла в официальной документ Министерства здравоохранения России по определению этих пациентов с редкими заболеваниями. Потому что к этим заболеваниям могут быть предложены редкие (орфанные) лекарства по государственной программе, которые, не задерживаясь, будут поступать к больным».

Помимо лекарственной терапии важное значение в лечении комбинированных иммунодефицитов имеет трансплантация гематопоэтических стволовых клеток.  В России ситуация с трансплантацией при первичных иммунодефицитных синдромов находится на хорошем уровне, говорил заведующий отделением трансплантации гемопоэтических стволовых клеток ННПЦ ДГОИ им. Д. Рогачева, профессор Дмитрий Балашов. «Результаты, которые мы имеем, высокие. Все это благодаря работе по современным стандартам и освоению высоких технологий, которые, и мы в том числе, разрабатываем и предлагаем. Однако существуют и организационные проблемы. Например, в настоящее время в стране всего пять детских трансплантационных клиник, из которых только две имеют опыт проведения трансплантаций при таких заболеваниях. При этом, согласно статистике, только клиника имени Дмитрия Рогачева проводит около 20% от всех трансплантаций пациентам с ПИД в Европе».

Эксперты отметили, что трансплантация дорожает каждый год. Но за удорожанием стоит излечение пациентов и повышение их качества жизни. Безусловно, государственная поддержка этого направления есть. Тем не менее, для некоторых пациентов ее не хватает и здесь значительную помощь в софинансировании оказывают благотворительные фонды.

Одним из таких фондов является Благотворительный фонд «Подсолнух», который осуществляет помощь детям, страдающих первичным иммунодефицитом и аутоиммунными заболеваниями. За 10 лет работы Фонда целевое финансирование оказано более 1000 подопечным на сумму свыше 120 млн рублей. Ежегодно под опекой Фонда находится 600-700 детей по всей стране.

«Размер разовой помощи может варьироваться от 5 до 500 тыс. рублей, а в сложных случаях может доходить до одного млн рублей, — рассказывает управляющий директор Благотворительного Фонда помощи детям с нарушениями иммунитета «Подсолнух» Ирина Бакрадзе. —  Сегодня в условиях отсутствия федеральной программы поддержки лекарственного обеспечения и часто нехватки региональных бюджетов, помощь благотворителей – единственных шанс для родителей спасти жизнь ребенка».

Ирина Баркладзе высказала мнение, что неправильно, когда Фонд берет на себя функции государства. «Необходимо выстраивать федеральную программу поддержки пациентов с ПИД», — подытожила директор Благотворительного фонда, приводя пример успешно работающей федеральной программы поддержки пациентов больных гемофилией.

Информация о первичном иммунодефиците и проблемах пациентов в России: Мария Королева, [email protected], +7 (962) 952-51-94.

Мероприятие организовано Благотворительным фондом «Подсолнух» Тимура Бекмамбетова и Национальным научно-практическим центром детской гематологии, онкологии и иммунологии имени Дмитрия Рогачева. Ведущие эксперты в области иммунологии и трансплантации рассказали собравшимся родителям и взрослым пациентам о диагностике и заболеваниях иммунной системы, оказали помощь в записи на обследование в ведущие федеральные центры, а также ознакомили с лечением первичного иммунодефицита в России.

Первичный иммунодефицит — самая многочисленная группа тяжелых генетических заболеваний, вызванных нарушением одного или нескольких иммунных механизмов защиты. На сегодняшний день открыто около 300 разновидностей нарушений иммунной системы, которые встречаются примерно у одного пациента на 10 тыс. человек, но их реальная распространенность может достигать отношения 1:500. По оценкам экспертов, в России не менее 7 тыс. человек с Первичным Иммунодефицитом (ПИД), ежегодный прирост составляет около 180 человек в год.

Чаще всего, как отметила заведующая отделением иммунопатологии Российской детской клинической больницы Ирина Кондратенко, первичный иммунодефицит начинает проявляться в детстве. При своевременной диагностике и госпитализации течение заболевания можно облегчить и предотвратить осложнения. «Дети с поставленным диагнозом ПИД в большинстве случаев получают необходимую заместительную терапию за счет региональных бюджетов здравоохранения. Но есть формы, которые могут проявиться и у взрослых. И тут возникает ситуация, при которой по достижению 18-летнего возраста пациенты без инвалидности перестают получать заместительную терапию за счёт государства, так как отсутствуют МЭС, так называемые медико-экономические стандарты на взрослое население», — рассказала Ирина Кондратенко.

Пациенту с ПИД необходима пожизненная ежемесячная терапия лекарствами стоимостью от 50 до 500 тыс. рублей в месяц. Включение первичного иммунодефицита в перечень редких болезней решит эту проблему, уверены эксперты.

«В настоящий момент в классификаторе болезней человека практически не нашли свое отражение иммунологические расстройства», — рассказал на прошедшей накануне пресс-конференции, посвященной Международной неделе первичного иммунодефицита Александр Румянцев академик РАН, генеральный директор Национального научно-практического центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева.

Он отметил, что сегодня «в списке орфанных заболеваний 27 наименований. Там, к сожалению, нет болезней иммунной системы. Мы бы хотели, чтобы эта группа вошла в официальной документ Министерства здравоохранения России по определению этих пациентов с редкими заболеваниями. Потому что к этим заболеваниям могут быть предложены редкие (орфанные) лекарства по государственной программе, которые, не задерживаясь, будут поступать к больным».

Помимо лекарственной терапии важное значение в лечении комбинированных иммунодефицитов имеет трансплантация гематопоэтических стволовых клеток.  В России ситуация с трансплантацией при первичных иммунодефицитных синдромов находится на хорошем уровне, говорил заведующий отделением трансплантации гемопоэтических стволовых клеток ННПЦ ДГОИ им. Д. Рогачева, профессор Дмитрий Балашов. «Результаты, которые мы имеем, высокие. Все это благодаря работе по современным стандартам и освоению высоких технологий, которые, и мы в том числе, разрабатываем и предлагаем. Однако существуют и организационные проблемы. Например, в настоящее время в стране всего пять детских трансплантационных клиник, из которых только две имеют опыт проведения трансплантаций при таких заболеваниях. При этом, согласно статистике, только клиника имени Дмитрия Рогачева проводит около 20% от всех трансплантаций пациентам с ПИД в Европе».

Эксперты отметили, что трансплантация дорожает каждый год. Но за удорожанием стоит излечение пациентов и повышение их качества жизни. Безусловно, государственная поддержка этого направления есть. Тем не менее, для некоторых пациентов ее не хватает и здесь значительную помощь в софинансировании оказывают благотворительные фонды.

Одним из таких фондов является Благотворительный фонд «Подсолнух», который осуществляет помощь детям, страдающих первичным иммунодефицитом и аутоиммунными заболеваниями. За 10 лет работы Фонда целевое финансирование оказано более 1000 подопечным на сумму свыше 120 млн рублей. Ежегодно под опекой Фонда находится 600-700 детей по всей стране.

«Размер разовой помощи может варьироваться от 5 до 500 тыс. рублей, а в сложных случаях может доходить до одного млн рублей, — рассказывает управляющий директор Благотворительного Фонда помощи детям с нарушениями иммунитета «Подсолнух» Ирина Бакрадзе. —  Сегодня в условиях отсутствия федеральной программы поддержки лекарственного обеспечения и часто нехватки региональных бюджетов, помощь благотворителей – единственных шанс для родителей спасти жизнь ребенка».

Ирина Баркладзе высказала мнение, что неправильно, когда Фонд берет на себя функции государства. «Необходимо выстраивать федеральную программу поддержки пациентов с ПИД», — подытожила директор Благотворительного фонда, приводя пример успешно работающей федеральной программы поддержки пациентов больных гемофилией.

Информация о первичном иммунодефиците и проблемах пациентов в России: Мария Королева, [email protected], +7 (962) 952-51-94.