Пациент умер в ходе исследования генной терапии Rocket Pharmaceuticals

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) запретило продолжать исследования. Разработчик препарата вместе с регулятором и Независимым комитетом по мониторингу безопасности данных изучают причины серьезного побочного эффекта.

RP-A501 предназначена для лечения болезни Данона. Редкая наследственная патология вызвана мутацией в гене, кодирующем лизосомальный мембранный белок 2 (LAMP-2). Дефект нарушает работу лизосом — структур, ответственных за переработку внутриклеточных отходов — и приводит к накоплению гликогена в сердце и печени. Это может вызвать кардиомиопатию, ослабление мышц, а в конечном итоге — сердечную недостаточность и смерть.

Основанная в 2015 году Rocket Pharmaceuticals специализируется на разработке генных терапий для лечения редких заболеваний. В портфеле компании есть кандидатные препараты для лечения дефицита адгезии лейкоцитов (III фаза, ожидается решение регуляторов), анемии Фанкони (III фаза, ожидается решение регуляторов), дефицита пируваткиназы (II фаза) и аритмогенной кардиомиопатии (I фаза). Ни одна ее разработка пока не вышла в продажи.