Воскресенье, 26 октября 2025
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
  • Вход
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
Нет результата
Просмотреть все результаты
Главная Новости Новости медицины и фармации

Пациент умер в ходе исследования генной терапии Rocket Pharmaceuticals

27.05.2025
в Новости медицины и фармации

Умер участник II фазы клинического испытания генной терапии RP-A501 биотехнологической компании Rocket Pharmaceuticals. Об этом говорится в пресс-релизе.

Отмечается, что пациент скончался от синдрома капиллярной утечки. При этом осложнении стенки сосудов становятся более проницаемыми. В результате происходит утечка плазмы крови в окружающие ткани, что приводит к отекам, снижению артериального давления, а в некоторых случаях — полиорганной недостаточности и летальному исходу.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) запретило продолжать исследования. Разработчик препарата вместе с регулятором и Независимым комитетом по мониторингу безопасности данных изучают причины серьезного побочного эффекта.

RP-A501 предназначена для лечения болезни Данона. Редкая наследственная патология вызвана мутацией в гене, кодирующем лизосомальный мембранный белок 2 (LAMP-2). Дефект нарушает работу лизосом — структур, ответственных за переработку внутриклеточных отходов — и приводит к накоплению гликогена в сердце и печени. Это может вызвать кардиомиопатию, ослабление мышц, а в конечном итоге — сердечную недостаточность и смерть.

Основанная в 2015 году Rocket Pharmaceuticals специализируется на разработке генных терапий для лечения редких заболеваний. В портфеле компании есть кандидатные препараты для лечения дефицита адгезии лейкоцитов (III фаза, ожидается решение регуляторов), анемии Фанкони (III фаза, ожидается решение регуляторов), дефицита пируваткиназы (II фаза) и аритмогенной кардиомиопатии (I фаза). Ни одна ее разработка пока не вышла в продажи.

Умер участник II фазы клинического испытания генной терапии RP-A501 биотехнологической компании Rocket Pharmaceuticals. Об этом говорится в пресс-релизе.

Отмечается, что пациент скончался от синдрома капиллярной утечки. При этом осложнении стенки сосудов становятся более проницаемыми. В результате происходит утечка плазмы крови в окружающие ткани, что приводит к отекам, снижению артериального давления, а в некоторых случаях — полиорганной недостаточности и летальному исходу.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) запретило продолжать исследования. Разработчик препарата вместе с регулятором и Независимым комитетом по мониторингу безопасности данных изучают причины серьезного побочного эффекта.

RP-A501 предназначена для лечения болезни Данона. Редкая наследственная патология вызвана мутацией в гене, кодирующем лизосомальный мембранный белок 2 (LAMP-2). Дефект нарушает работу лизосом — структур, ответственных за переработку внутриклеточных отходов — и приводит к накоплению гликогена в сердце и печени. Это может вызвать кардиомиопатию, ослабление мышц, а в конечном итоге — сердечную недостаточность и смерть.

Основанная в 2015 году Rocket Pharmaceuticals специализируется на разработке генных терапий для лечения редких заболеваний. В портфеле компании есть кандидатные препараты для лечения дефицита адгезии лейкоцитов (III фаза, ожидается решение регуляторов), анемии Фанкони (III фаза, ожидается решение регуляторов), дефицита пируваткиназы (II фаза) и аритмогенной кардиомиопатии (I фаза). Ни одна ее разработка пока не вышла в продажи.

Пред.

«Швабе» представил уникальную камеру для хранения донорской крови

След.

Госдума приняла в первом чтении проект о наказании водителей за «лекарственное» опьянение

СвязанныеСообщения

ИИ в здравоохранении. Дайджест Vademecum за 20
Новости медицины и фармации

ИИ в здравоохранении. Дайджест Vademecum за 20

25.10.2025
«Моторика» вывела на рынок новый инновационный протез
Новости медицины и фармации

«Моторика» вывела на рынок новый инновационный протез

24.10.2025
«Лидер исследований в здравоохранении 2025»: прием заявок продолжается
Новости медицины и фармации

«Лидер исследований в здравоохранении 2025»: прием заявок продолжается

24.10.2025
След.
Госдума приняла в первом чтении проект о наказании водителей за «лекарственное» опьянение

Госдума приняла в первом чтении проект о наказании водителей за «лекарственное» опьянение

Добавить комментарий Отменить ответ

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Товары

  • Fundamental Immunology 5 Edition Fundamental Immunology 5 Edition 342 ₽
  • Anesthesiology and Reanimatology Books 2 Anesthesiology and Reanimatology Books 2 342 ₽
  • Библиотека химика-органика Библиотека химика-органика 411 ₽
  • Anti-Cancer Drugs & Annals of Surgical Oncology Anti-Cancer Drugs & Annals of Surgical Oncology 684 ₽

Товары

  • The Encyclopaedia of Medical Imaging The Encyclopaedia of Medical Imaging 342 ₽
  • Gynecology and Obstetrics Books 4 Gynecology and Obstetrics Books 4 342 ₽
  • Ruddle endodontic Ruddle endodontic 684 ₽
  • The Interactive Skeleton The Interactive Skeleton 479 ₽
  • Мультимедийное издание по эндоскопической диагностике и хирургии Мультимедийное издание по эндоскопической диагностике и хирургии 479 ₽

Метки

AstraZeneca FDA RNC Pharma Алексей Водовозов ВОЗ Вакцина Заметки врача Лекарства Минздрав Москва Подкасты Производство Слушать подкасты бесплатно онлайн ФАС вакцинация вакцинация от коронавирусной инфекции видеолекции дети исследование исследования клинические исследования книги для врачей коронавирус коронавирус 2019 коронавирус 2021 коронавирусная инфекция мероприятия новости Remedium новости медицины онкология опрос подкаст продажи разработка рак регистрация рост рынок лекарств сделка слушать подкаст онлайн статьи для врачей сша фармацевтика фармация фармрынок РФ

Свежие записи

  • ИИ в здравоохранении. Дайджест Vademecum за 20
  • «Моторика» вывела на рынок новый инновационный протез
  • «Лидер исследований в здравоохранении 2025»: прием заявок продолжается
  • «АРТСЕЛЛЕНС» получил лицензию Минпромторга на полный цикл производства лекарств в Москве
  • «Покупка как обезболивающее»: почему осенью обостряется шопоголизм и как ему противостоять
  • О нас
  • Реклама
  • Политика конфиденциальности
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Добро пожаловать!

Войдите в свой аккаунт ниже

Забыли пароль?

Восстановите ваш пароль

Пожалуйста, введите ваше имя пользователя или адрес электронной почты, чтобы сбросить пароль.

Вход
Нет результата
Просмотреть все результаты
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Go to mobile version