Воскресенье, 5 октября 2025
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
  • Вход
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
Нет результата
Просмотреть все результаты
Главная Новости Новости медицины и фармации

Пациент умер в ходе исследования генной терапии Rocket Pharmaceuticals

27.05.2025
в Новости медицины и фармации

Умер участник II фазы клинического испытания генной терапии RP-A501 биотехнологической компании Rocket Pharmaceuticals. Об этом говорится в пресс-релизе.

Отмечается, что пациент скончался от синдрома капиллярной утечки. При этом осложнении стенки сосудов становятся более проницаемыми. В результате происходит утечка плазмы крови в окружающие ткани, что приводит к отекам, снижению артериального давления, а в некоторых случаях — полиорганной недостаточности и летальному исходу.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) запретило продолжать исследования. Разработчик препарата вместе с регулятором и Независимым комитетом по мониторингу безопасности данных изучают причины серьезного побочного эффекта.

RP-A501 предназначена для лечения болезни Данона. Редкая наследственная патология вызвана мутацией в гене, кодирующем лизосомальный мембранный белок 2 (LAMP-2). Дефект нарушает работу лизосом — структур, ответственных за переработку внутриклеточных отходов — и приводит к накоплению гликогена в сердце и печени. Это может вызвать кардиомиопатию, ослабление мышц, а в конечном итоге — сердечную недостаточность и смерть.

Основанная в 2015 году Rocket Pharmaceuticals специализируется на разработке генных терапий для лечения редких заболеваний. В портфеле компании есть кандидатные препараты для лечения дефицита адгезии лейкоцитов (III фаза, ожидается решение регуляторов), анемии Фанкони (III фаза, ожидается решение регуляторов), дефицита пируваткиназы (II фаза) и аритмогенной кардиомиопатии (I фаза). Ни одна ее разработка пока не вышла в продажи.

Умер участник II фазы клинического испытания генной терапии RP-A501 биотехнологической компании Rocket Pharmaceuticals. Об этом говорится в пресс-релизе.

Отмечается, что пациент скончался от синдрома капиллярной утечки. При этом осложнении стенки сосудов становятся более проницаемыми. В результате происходит утечка плазмы крови в окружающие ткани, что приводит к отекам, снижению артериального давления, а в некоторых случаях — полиорганной недостаточности и летальному исходу.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) запретило продолжать исследования. Разработчик препарата вместе с регулятором и Независимым комитетом по мониторингу безопасности данных изучают причины серьезного побочного эффекта.

RP-A501 предназначена для лечения болезни Данона. Редкая наследственная патология вызвана мутацией в гене, кодирующем лизосомальный мембранный белок 2 (LAMP-2). Дефект нарушает работу лизосом — структур, ответственных за переработку внутриклеточных отходов — и приводит к накоплению гликогена в сердце и печени. Это может вызвать кардиомиопатию, ослабление мышц, а в конечном итоге — сердечную недостаточность и смерть.

Основанная в 2015 году Rocket Pharmaceuticals специализируется на разработке генных терапий для лечения редких заболеваний. В портфеле компании есть кандидатные препараты для лечения дефицита адгезии лейкоцитов (III фаза, ожидается решение регуляторов), анемии Фанкони (III фаза, ожидается решение регуляторов), дефицита пируваткиназы (II фаза) и аритмогенной кардиомиопатии (I фаза). Ни одна ее разработка пока не вышла в продажи.

Пред.

«Швабе» представил уникальную камеру для хранения донорской крови

След.

Госдума приняла в первом чтении проект о наказании водителей за «лекарственное» опьянение

СвязанныеСообщения

Кашель у детей и взрослых: как отличить норму от тревожных сигналов
Новости медицины и фармации

Кашель у детей и взрослых: как отличить норму от тревожных сигналов

04.10.2025
Ростех передал в регионы России первую партию современных дефибрилляторов с голосовым помощником
Новости медицины и фармации

Ростех передал в регионы России первую партию современных дефибрилляторов с голосовым помощником

03.10.2025
В Пермском Политехе создают первую в России универсальную платформу для производства элайнеров
Новости медицины и фармации

В Пермском Политехе создают первую в России универсальную платформу для производства элайнеров

03.10.2025
След.
Госдума приняла в первом чтении проект о наказании водителей за «лекарственное» опьянение

Госдума приняла в первом чтении проект о наказании водителей за «лекарственное» опьянение

Добавить комментарий Отменить ответ

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Товары

  • Ophthalmology Books 3 Ophthalmology Books 3 342 ₽
  • Bioinformatics Books 6 Bioinformatics Books 6 342 ₽
  • 9 Months Miracle 9 Months Miracle 479 ₽
  • Pharmacopoeias (US, EUR, GER, FRA, СССР, РФ) Pharmacopoeias (US, EUR, GER, FRA, СССР, РФ) 1,027 ₽

Товары

  • Лабораторное холтеровское мониторирование ЭКГ Лабораторное холтеровское мониторирование ЭКГ 342 ₽
  • Immunobiology Interactive Immunobiology Interactive 342 ₽
  • Polymer Journals Polymer Journals 684 ₽
  • Anatomy and Physiology Books 2 Anatomy and Physiology Books 2 479 ₽
  • Statistics &  Science work Books Statistics & Science work Books 342 ₽

Метки

AstraZeneca FDA RNC Pharma Алексей Водовозов ВОЗ Вакцина Заметки врача Лекарства Минздрав Москва Подкасты Производство Слушать подкасты бесплатно онлайн ФАС вакцинация вакцинация от коронавирусной инфекции видеолекции дети исследование исследования клинические исследования книги для врачей коронавирус коронавирус 2019 коронавирус 2021 коронавирусная инфекция мероприятия новости Remedium новости медицины онкология опрос подкаст продажи разработка рак регистрация рост рынок лекарств сделка слушать подкаст онлайн статьи для врачей сша фармацевтика фармация фармрынок РФ

Свежие записи

  • Кашель у детей и взрослых: как отличить норму от тревожных сигналов
  • Ростех передал в регионы России первую партию современных дефибрилляторов с голосовым помощником
  • В Пермском Политехе создают первую в России универсальную платформу для производства элайнеров
  • 52 000 человек вступили в регистр доноров костного мозга в медицинских офисах ИНВИТРО
  • Парламентарий выступил против замораживания расходов на здравоохранение в проекте бюджета‑2026
  • О нас
  • Реклама
  • Политика конфиденциальности
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Добро пожаловать!

Войдите в свой аккаунт ниже

Забыли пароль?

Восстановите ваш пароль

Пожалуйста, введите ваше имя пользователя или адрес электронной почты, чтобы сбросить пароль.

Вход
Нет результата
Просмотреть все результаты
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Go to mobile version