Пациент умер после генной терапии компании Capsida Biotherapeutics

Генная терапия вводится внутривенно. Ее создали на основе аденоассоциированного вируса, который доставляет функциональную копию STXBP1 в клетки мозга, обеспечивая стабильный синтез нужного белка. Известно, что вирусные векторы в таких препаратах могут повышать риск токсичности для печени — гепатоциты в ней богаты рецепторами, облегчающими проникновение вирусных частиц внутрь клеток, что может спровоцировать воспаление, а в отдельных случаях — острую печеночную недостаточность.

По утверждению Capsida, ей удалось изобрести технологию, позволяющую избегать воздействия на печень. Это подтвердили исследования на приматах. В мае FDA присвоило CAP-002 приоритетный статус, позволяющий быстрее зарегистрировать терапию после КИ.

В этом году умерли трое участников исследований генных терапий от компании Sarepta Therapeutics: два случая произошли в марте и июне после использования Elevidys (delandistrogene moxeparvovec), впервые одобренной в 2023 году против мышечной дистрофии Дюшенна, еще один — в июле на фоне получения экспериментальной SRP-9004, которая предназначена для лечения поясно-конечностной мышечной дистрофии. У всех больных диагностирована острая печеночная недостаточность. FDA потребовало отозвать генную терапию с рынка, что производитель первоначально отказался сделать, но в итоге согласился. В конце июля американский регулятор разрешил возобновить поставки Elevidys, не обнаружив причинно-следственной связи.

Учрежденная в 2019 году Capsida имеет соглашения о сотрудничестве с крупными представителями отрасли. В их числе — AbbVie, CRISPR Therapeutics, Eli Lilly и Kate Therapeutics, которую швейцарский фармгигант Novartis приобрел в прошлом году за 1,1 млрд долл.