Орфанный препарат Фабагал для лечения болезни Фабри зарегистрирован в России

Биотехнологическая компания «Петровакс» получила регистрационное удостоверение на первый в России биоаналог агалсидазы бета — орфанный препарат Фабагал, который применяется для лечения болезни Фабри у взрослых и детей от 8 лет.

С 2021 года «Петровакс» в партнерстве с южнокорейской компанией ISU Abxis реализует инвестиционный проект по локализации полного цикла производства препарата Фабагал. По итогам проекта в 2024 году в России будет осуществляться синтез субстанции и производство готовой лекарственной формы. Инвестиции составят около 2 млрд руб.
Проект позволит сделать лечение болезни Фабри более доступным и на 100% обеспечить пациентов жизненно важным препаратом российского производства.

До завершения трансфера технологий компания «Петровакс» будет импортировать препарат Фабагал в Россию. Положительные заключения Минпромторга России на соответствие требованиям GMP производственных площадок ISU Abxis по итогам выездной инспекции ФБУ «ГИЛС и НП» получены в июле 2023 года. Первая поставка препарата Фабагал ожидается осенью 2023 года.

Президент компании «Петровакс» Михаил Цыферов отметил: «Мы стремимся максимально быстро обеспечить пациентов современными доступными лекарственными средствами. Поэтому уже сейчас мы начинаем ввозить готовый лекарственный препарат по цене приблизительно на 40% ниже существующего на рынке. Одновременно ведем работы по полному технологическому трансферу Фабагала, включая биосинтез субстанции. Наработка инженерных серий субстанции стартует до конца месяца, а поставки полностью отечественного препарата на рынок станут возможны летом/осенью 2024 года».

Препарат зарегистрирован в России на основе положительных результатов клинических исследований, которые, в том числе были рассмотрены на Совете экспертов «Диагностика и лечение болезни Фабри: перспективы и вызовы» в апреле 2023 года в Москве. Участники сошлись во мнении, что ключевую роль в лечении заболевания играет ферментозаместительная терапия (ФЗТ), которая приводит к стабилизации состояния пациентов и способствует регрессии части симптомов.

Фабагал применяется для длительной ферментозаместительной терапии болезни Фабри — редкого генетически детерминированного заболевания, вызывающего поражение почек, нейропатическую боль в конечностях, застойную сердечную недостаточность, инфаркт и инсульт. Без ранней диагностики и правильно подобранного лечения болезнь приводит к инвалидизации и смерти пациентов. Препарат зарегистрирован и применяется в Южной Корее с 2014 года.