Одевиксибат для лечения прогрессирующего семейного внутрипеченочного холестаза одобрен к внесению в перечень закупок

Попечительский совет фонда «Круга добра» одобрил к включению в перечень для закупок одевиксибат для лечения прогрессирующего семейного внутрипеченочного холестаза

Ранее заболевание и категории детей были приняты на заседании Экспертного совета.

Основная жалоба пациентов с этим заболеванием такая же, как у подопечных Фонда с синдромом Алажилля — нестерпимый кожный зуд, который появляется с первых месяцев жизни. А основной симптом — холестаз. Это синдром, характеризующийся повышением в крови содержания выводящихся с желчью веществ вследствие нарушения синтеза, секреции и оттока желчи. Заболевание — тяжелое и жизнеугрожающее, часто протекает быстро, цирроз печени появляется уже в детстве. Некоторые типы заболевания отвечают на терапию первой линии, но часть пациентов сталкивается с тем, что даже трансплантация печени — радикальный метод — имеет слишком высокие риски летального исхода на этапе ожидания или рецидива и нарастания внепеченочных проявлений после трансплантации. 

Одевиксибат благодаря своему механизму действия блокирует реабсорбцию желчных кислот в кишечнике, желчные кислоты выводятся из организма и их общий пул уменьшается, в исследованиях отслеживается хорошая переносимость. Препарат зарегистрирован для лечения ПСВХ европейским (ЕМА) и американским (FDA) регуляторами.

Одевиксибат выпускает Albireo Pharma под брендом Bylvay.