Обзор регуляторных одобрений в США и КНР

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA)

Новые препараты

1. Inlexzo (система доставки гемцитабина в мочевой пузырь)

• Компания-разработчик: Johnson & Johnson.
• Показание: немышечно-инвазивный рак мочевого пузыря, резистентный к БЦЖ-иммунотерапии: БЦЖ (бацилла Кальметта-Герена) — ослабленная туберкулезная бактерия, которую вводят в мочевой пузырь, чтобы стимулировать иммунитет против опухолевых клеток; ежегодно это новообразование диагностируется у 573 тыс. человек в мире, немышечно-инвазивные формы — в 75% случаев.
• Механизм действия: устройство, которое в течение трех недель постепенно высвобождает в мочевой пузырь гемцитабин — химиотерапевтический препарат, блокирующий синтез ДНК в раковых клетках, останавливая их размножение.
• Результаты клинических испытаний: во II фазе SunRISe-1 с участием 83 человек препарат полностью устранил опухоль у 82% пациентов, у половины эффект сохранялся минимум год.
• Особенности: первая альтернатива для пациентов с этим новообразованием, многим из которых приходится удалять мочевой пузырь.

Расширение показаний

2. Koselugo (селуметиниб/selumetinib)

• Компания-разработчик: AstraZeneca.
• Показание: нейрофиброматоз 1-го типа у детей старше одного года (ранее — двух лет) — наследственное заболевание, которое вызывает образование доброкачественных опухолей (нейрофибром) на любой части тела, где есть нервы; встречается у одного из 3 тыс. человек в мире.
• Механизм действия: точечно подавляет ферменты MEK1/2 в сигнальном пути RAS/RAF/MEK/ERK, который при этом заболевании работает чрезмерно активно из-за дефицита белка нейрофибромина, что приводит к неконтролируемому размножению клеток.
• Результаты клинических испытаний: в III фазе SPRINT с участием 50 детей препарат уменьшил размер опухоли на ≥20% у 66% пациентов, из них у 82% эффект сохранялся более года.
• Особенности: первый медикаментозный метод лечения нейрофибром, которые ранее лечили только хирургическим путем; одобрен в 2020 году.

3. Vonvendi (фактор фон Виллебранда)

• Компания-разработчик: Takeda.
• Показание: все типы болезни фон Виллебранда (ранее им лечили только тип 3) — наследственное нарушение свертываемости крови, которым страдает до 1% населения планеты.
• Механизм действия: созданная в лаборатории копия фактора фон Виллебранда — белка, недостающего в организме больных.
• Результаты клинических испытаний: в III фазе NCT02973087 с участием 23 человек одна инфузия препарата снизила частоту кровотечений на 91,5% в течение года.
• Особенности: первое средство для лечения всех типов этой патологии; одобрено в 2015 году.

Национальное управление по медицинской продукции Китая (NMPA)

Tzield (теплизумаб/teplizumab)

• Компания-разработчик: Sanofi.
• Показание: профилактика 3-й (клинической) стадии диабета 1-го типа у взрослых и детей старше 8 лет со 2-й стадией сахарного диабета.
• Механизм действия: избирательно подавляет активность иммунных клеток (Т-лимфоцитов), которые атакуют бета-клетки поджелудочной железы при диабете, и одновременно стимулирует регуляторные Т-клетки, снижающие аутоиммунное воздействие.
• Результаты клинических испытаний: во II фазе TN-10 с участием 76 человек препарат отсрочил наступление 3-й стадии болезни на два года, снизив риск на 54%; в течение 5 лет диабет развился у 50% в группе тепилизумаба против 78% в группе плацебо.
• Особенности: первое средство по этому показанию; позволяет отсрочить наступление клинического диабета, когда появляется необходимость в ежедневных инъекциях инсулина; Китай стал 8-й страной в мире, зарегистрировавшей его.

Агентство по регулированию лекарственных средств и изделий медицинского назначения Великобритании (MHRA)

Jaypirca (пиртобрутиниб/pirtobrutinib)

• Компания-разработчик: Eli Lilly.
• Показание: рецидивирующая или рефрактерная мантийноклеточная лимфома и хронический лимфолейкоз у взрослых после курса лечения ковалентными BTK-ингибиторами — ежегодно оба рака крови обнаруживаются примерно у 1 из 100 тыс. человек в мире.
• Механизм действия: блокирует работу BTK в злокачественных В-клетках, останавливая их бесконтрольное размножение, при этом не нарушая работу других ферментов.
• Результаты клинических испытаний: в I/II фазе BRUIN с участием 773 человек препарат уменьшил опухоль у 62,9% пациентов с лимфомой и 63,6% с лимфолейкозом, эффект длился больше года в 59,7 и 83,3% случаев соответственно.
• Особенности: первый препарат этого класса; в 2023 году одобрен FDA по тем же показаниям.

Европейское агентство лекарственных средств (EMA)

Расширение показаний

«Ребелсас» (семаглутид)

Компания-разработчик: Novo Nordisk.

Показание: профилактика сердечно-сосудистых заболеваний на фоне диабета 2-го типа.

Механизм действия: агонист рецепторов глюкагоноподобного пептида-1 (ГПП-1), который имитирует естественный гормон, помогая регулировать уровень сахара в крови и подавлять аппетит.

Результаты клинических испытаний: в III фазе SOUL с участием 9650 диабетиков препарат снизил риск инфаркта, инсульта и смерти сердечно-сосудистых заболеваний на 14% по сравнению с плацебо.

Особенности: первый пероральный агонист ГПП-1 в ЕС, рекомендованный для профилактики сердечных заболеваний; препарат вышел на европейский рынок в 2020 году и используется для нормализации уровня сахара в крови.