Новый метод поможет вылечить редкое генетическое заболевание

Эффективных методов лечения болезни в настоящее время не существует. Один препарат (циклодекстрин, или HPAŸCD) сейчас проходит клинические испытания. Лекарство поглощает холестерин. Однако у циклодекстрина есть ряд недостатков. В частности, высокие дозы препарата нужно вводить прямо в мозг. Кроме того, он увеличивает риск потери слуха и повреждения легких.

Исследователи попробовали прикрепить препарат к липидной наночастице. Она не только помогала доставить лекарство в клетку, но и повышала эффективность циклодекстрина примерно в 5 раз. Это позволит использовать более низкие дозы. К тому же, вероятно, лекарство можно будет вводить внутривенно. По словам специалистов, метод можно применять в процессе лечения других генетических заболеваний.