Новая биотехнологическая компания займется разработкой генной терапии заболеваний сетчатки

На базе Оксфордского университета была создана биотехнологическая компания NightstaRx, которая займется разработкой генной терапии хороидеремии — наследственного генетического заболевания, приводящего к слепоте. В создание стартапа венчурные фонды инвестировали 20 млн долларов, пишет Bloomberg.

Хороидеремия связана с дефектом гена CHM, расположенного в Х-хромосоме. Заболевание проявляется как прогрессирующее ухудшение зрения, которое во многих случаях приводит к полной слепоте. Распространенность хороидеремии составляет один случай на 50 тыс. человек, в основном болеют мужчины.

По официальной информации сотрудники NightstaRx продолжат разработку метода лечения хороидеремии, предложенного оксфордскими учеными: инъекции генно-модифицированного вируса, который доставляет отсутствующий генетический материал клеткам сетчатки глаза.

Две недели назад в журнале The Lancet были опубликованы позитивные результаты испытаний экспериментальной терапии с участием шести добровольцев (в возрасте 35-63 года). В рамках клинических исследований пациентам вводили вирус, содержащий здоровый ген CHM, чтобы остановить гибель фоторецепторов в сетчатке глаза.

Через шесть месяцев после вмешательства была проведена оценка зрительных функций пациентов и их сравнение с дооперационными показателями. Ученые констатировали увеличение светочувствительности сетчатки и остроты зрения участников КИ. Наибольший эффект был отмечен у двух пациентов с тяжелой формой хороидеремии.

По словам ученых, генная терапия может быть использована также при лечении возрастной макулодистрофии (ВМД).