Novartis признала наличие проблем с данными исследований генной терапии СМА

Компании Novartis могут грозить санкции со стороны Администрации по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) из-за выявления факта манипуляции некоторыми данными исследований генетической терапии спинальной мышечной атрофии (СМА), сообщает Reuters. Препарат, признанный прорывным, был зарегистрирован в США весной этого года, стоимость терапии (однократное введение) составляет 2,125 млн долларов.Оказалось, что Novartis была осведомлена о нарушении процесса сбора и анализа данных исследований препарата Золгенсма (AVXS-101) еще за два месяца до регистрации FDA. Исполнительный директор компании Васант Нарасимхан пояснил, что было принято решение перед информированием регуляторов провести всестороннее расследование внутри компании, в том числе технический анализ. Сразу после завершения расследования компания направила необходимые сведения в FDA 28 июня. Нарасимхан подчеркнул, что решение об отсрочке информирования регулятора никак не связано с временными рамками процесса регистрации ЛС.

Представители FDA в официальной публикации отметили, что подтасовка данных препарата вряд ли повлияла на результаты клинических исследований и исследований безопасности препарата, поэтому терапия останется на рынке. Выявленная проблема затронула данные о сопоставимости ранней версии препарата и коммерчески доступной версией, в производственный процесс которой были внесены изменения.

Препарат Золгенсма (AVXS-101) предназначен для лечения детей младше двух лет с диагностированной спинальной мышечной атрофией, вне зависимости от наличия клинических проявлений. В клинических исследованиях благодаря генной терапии у пациентов улучшились показатели моторного развития, в частности контроля положения головы и способности сидеть.

Компании Novartis могут грозить санкции со стороны Администрации по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) из-за выявления факта манипуляции некоторыми данными исследований генетической терапии спинальной мышечной атрофии (СМА), сообщает Reuters. Препарат, признанный прорывным, был зарегистрирован в США весной этого года, стоимость терапии (однократное введение) составляет 2,125 млн долларов.Оказалось, что Novartis была осведомлена о нарушении процесса сбора и анализа данных исследований препарата Золгенсма (AVXS-101) еще за два месяца до регистрации FDA. Исполнительный директор компании Васант Нарасимхан пояснил, что было принято решение перед информированием регуляторов провести всестороннее расследование внутри компании, в том числе технический анализ. Сразу после завершения расследования компания направила необходимые сведения в FDA 28 июня. Нарасимхан подчеркнул, что решение об отсрочке информирования регулятора никак не связано с временными рамками процесса регистрации ЛС.

Представители FDA в официальной публикации отметили, что подтасовка данных препарата вряд ли повлияла на результаты клинических исследований и исследований безопасности препарата, поэтому терапия останется на рынке. Выявленная проблема затронула данные о сопоставимости ранней версии препарата и коммерчески доступной версией, в производственный процесс которой были внесены изменения.

Препарат Золгенсма (AVXS-101) предназначен для лечения детей младше двух лет с диагностированной спинальной мышечной атрофией, вне зависимости от наличия клинических проявлений. В клинических исследованиях благодаря генной терапии у пациентов улучшились показатели моторного развития, в частности контроля положения головы и способности сидеть.