Четверг, 5 июня 2025
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
  • Вход
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
Нет результата
Просмотреть все результаты
Главная Новости Новости медицины и фармации

Novartis представила результаты III фазы КИ первой генной терапии для детей старше 2 лет со СМА

10.01.2025
в Новости медицины и фармации

Novartis успешно завершила III фазу клинических испытаний генной терапии OAV101 IT (onasemnogene abeparvovec), предназначенной для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей и подростков. Об этом сообщила пресс-служба швейцарской компании.

Исследование STEER охватило более 100 участников в возрасте от двух до 18 лет, страдающих от СМА 2-го типа, — такие пациенты могут сидеть без поддержки, но не вставать и ходить самостоятельно. Эффективность терапии определялась по расширенной шкале больницы Хаммерсмит (HFMSE), которая оценивает моторные функции при СМА. У получивших препарат испытуемых наблюдались значительно более высокие показатели двигательной активности по сравнению с группой плацебо — они стали лучше выполнять перевороты, перемещаться ползком, удерживать равновесие в положении сидя и стоя.

Novartis планирует представить результаты исследования регуляторным органам в этом году. В случае регистрации это будет первая генная терапия, показанная для лечения пациентов со СМА старше двух лет.

OAV101 IT представляет собой генную терапию, вводимую интратекально, то есть в спинномозговую жидкость. Его механизм действия основан на доставке в организм нормально функционирующей копии гена SMN1, который отвечает за производство белка, необходимого для выживания двигательных нейронов.

СМА — редкое наследственное заболевание, при котором происходит гибель двигательных нейронов в спинном мозге, что приводит к прогрессирующей мышечной слабости. Эта патология лидирует среди генетических причин смерти младенцев и встречается примерно у одного из 10 тыс. новорожденных.

Для лечения СМА применяются препараты «Золгенсма» от Novartis (онасемноген абепарвовек — генная терапия, которая применяется среди детей младше двух лет), «Спинраза» (нусинерсен, вводимый интратекально) и «Эврисди» от Roche и PTC Therapeutics (рисдиплам, пероральный препарат), а также их дженерики.

Novartis успешно завершила III фазу клинических испытаний генной терапии OAV101 IT (onasemnogene abeparvovec), предназначенной для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей и подростков. Об этом сообщила пресс-служба швейцарской компании.

Исследование STEER охватило более 100 участников в возрасте от двух до 18 лет, страдающих от СМА 2-го типа, — такие пациенты могут сидеть без поддержки, но не вставать и ходить самостоятельно. Эффективность терапии определялась по расширенной шкале больницы Хаммерсмит (HFMSE), которая оценивает моторные функции при СМА. У получивших препарат испытуемых наблюдались значительно более высокие показатели двигательной активности по сравнению с группой плацебо — они стали лучше выполнять перевороты, перемещаться ползком, удерживать равновесие в положении сидя и стоя.

Novartis планирует представить результаты исследования регуляторным органам в этом году. В случае регистрации это будет первая генная терапия, показанная для лечения пациентов со СМА старше двух лет.

OAV101 IT представляет собой генную терапию, вводимую интратекально, то есть в спинномозговую жидкость. Его механизм действия основан на доставке в организм нормально функционирующей копии гена SMN1, который отвечает за производство белка, необходимого для выживания двигательных нейронов.

СМА — редкое наследственное заболевание, при котором происходит гибель двигательных нейронов в спинном мозге, что приводит к прогрессирующей мышечной слабости. Эта патология лидирует среди генетических причин смерти младенцев и встречается примерно у одного из 10 тыс. новорожденных.

Для лечения СМА применяются препараты «Золгенсма» от Novartis (онасемноген абепарвовек — генная терапия, которая применяется среди детей младше двух лет), «Спинраза» (нусинерсен, вводимый интратекально) и «Эврисди» от Roche и PTC Therapeutics (рисдиплам, пероральный препарат), а также их дженерики.

Пред.

В Китае обнаружен новый штамм вируса оспы обезьян

След.

Правительство продлило упрощенный порядок допуска хирургов к работе до сентября 2025 года

СвязанныеСообщения

Минздрав России увеличил нагрузку на участковых врачей по штатным нормативам, а хирургу и офтальмологу – снизил
В России

Минздрав России увеличил нагрузку на участковых врачей по штатным нормативам, а хирургу и офтальмологу – снизил

04.06.2025
Астраханский Минпром взыскал 5 млн рублей с инвестора за отказ от строительства завода медицинских перчаток
Новости медицины и фармации

Астраханский Минпром взыскал 5 млн рублей с инвестора за отказ от строительства завода медицинских перчаток

04.06.2025
В нерабочее время более 100 медработников прибыли для оказания медпомощи после теракта в Брянской области
В России

В нерабочее время более 100 медработников прибыли для оказания медпомощи после теракта в Брянской области

04.06.2025
След.
Правительство продлило упрощенный порядок допуска хирургов к работе до сентября 2025 года

Правительство продлило упрощенный порядок допуска хирургов к работе до сентября 2025 года

Добавить комментарий Отменить ответ

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Товары

  • Surgery books 6 DVD Surgery books 6 DVD 684 ₽
  • Pharmaceutical Books 7 Pharmaceutical Books 7 342 ₽
  • Массаж для детей до 1 года Массаж для детей до 1 года 684 ₽
  • Medical Imaging and Radiology Books 10 DVD Medical Imaging and Radiology Books 10 DVD 684 ₽

Товары

  • Thorax Thorax 342 ₽
  • Comprehensive Heterocyclic Chemistry (2CD) Comprehensive Heterocyclic Chemistry (2CD) 753 ₽
  • Гимнастика  для  глаз Гимнастика для глаз 342 ₽
  • Urology Books Urology Books 342 ₽
  • Orthopedic Books 5 Orthopedic Books 5 342 ₽

Метки

AstraZeneca FDA RNC Pharma Алексей Водовозов ВОЗ Вакцина Заметки врача Лекарства Минздрав Москва Подкасты Производство Слушать подкасты бесплатно онлайн вакцинация вакцинация от коронавирусной инфекции видеолекции дети здравоохранение РФ исследование исследования клинические исследования книги для врачей коронавирус коронавирус 2019 коронавирус 2021 коронавирусная инфекция мероприятия новости Remedium новости медицины новый коронавирус онкология опрос подкаст продажи разработка рак регистрация рост рынок лекарств слушать подкаст онлайн статьи для врачей сша фармацевтика фармация фармрынок РФ

Свежие записи

  • Минздрав России увеличил нагрузку на участковых врачей по штатным нормативам, а хирургу и офтальмологу – снизил
  • Астраханский Минпром взыскал 5 млн рублей с инвестора за отказ от строительства завода медицинских перчаток
  • В нерабочее время более 100 медработников прибыли для оказания медпомощи после теракта в Брянской области
  • Обновлены клинические рекомендации по сахарному диабету I типа у детей
  • Загрязнение воздуха может вызывать нарушения обмена веществ при беременности
  • О нас
  • Реклама
  • Политика конфиденциальности
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Добро пожаловать!

Войдите в свой аккаунт ниже

Забыли пароль?

Восстановите ваш пароль

Пожалуйста, введите ваше имя пользователя или адрес электронной почты, чтобы сбросить пароль.

Вход
Нет результата
Просмотреть все результаты
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Go to mobile version