Novartis представила промежуточные результаты 15-летнего исследования «Золгенсмы»

Novartis представила промежуточные данные 15-летнего исследования «Золгенсмы». Все участники либо развили либо сохранили полученные после введения препарата моторные функции.

Второе испытание LT-002 также рассчитано на 15 лет, в нем принимали участие как дети без симптомов, так и симптоматические пациенты. Все испытуемые сохранили моторные функции, появившиеся после введения препарата. Также сообщается, что получавшие препарат интратекально в экспериментальном порядке дети «живы, не нуждались в постоянной вентиляции [легких] и продолжали демонстрировать постепенное улучшение двигательной функции» на момент мая 2022 года.

«Данные исследований LT-001 и LT-002 показали, что независимо от симптоматического статуса пациента на момент приема «Золгенсма» является эффективным и долгосрочным вариантом лечения», — пишет компания.

В ходе исследования не было выявлено случаев смерти и серьезных нежелательных явлений, возникших в ходе лечения, которые могли бы привести к прекращению исследования. Среди наиболее частых побочных эффектов назывались острая дыхательная недостаточность, обезвоживание и пневмония. Новых сигналов безопасности выявлено не было.