Novartis инвестирует в генотерапию заболеваний ЦНС

Швейцарская Novartis и американская Voyager Therapeutics 8 марта объявили о подписании лицензионного соглашения по разработке капсидов (белковых оболочек вирусных векторов) аденоассоциированного вируса (AAV) следующего поколения. Они предназначены для генной терапии заболеваний центральной нервной системы. Сумма сделки составит до $1,7 млрд.

Согласно условиям соглашения, Novartis получит доступ к программе по созданию капсидов TRACER, запатентованной Voyager. Речь идет о разработке капсидов in vivo. Voyager получит авансовый платеж в размере $54 млн. В общей сложности Novartis выплатит американской фармкомпании до $1,7 млрд за участие в разработке и коммерциализацию новых генотерапевтических препаратов.

В портфеле Novartis есть генотерапевтический препарат Золгенсма, разработанный на основе AAV. Во всем мире он одобрен для терапии спинальной мышечной атрофии у детей, однако критерии его назначения в Европе и США различаются. Подробнее об этом препарате, считающимся самым дорогим в мире, – в материале Vademecum.

Программу TRACER также применяет Pfizer для разработки лекарственных средств от сердечно-сосудистых и неврологических заболеваний. Она сотрудничает с Voyager с октября 2021 года.

В декабре 2021 года японская Astellas Pharma и английская Dyno Therapeutics подписали лицензионное соглашение о разработке капсидов AAV для генной терапии. Разработанные препараты будут использоваться для лечения заболеваний скелетной и сердечной мышц.

Voyager Therapeutics – фармкомпания со штаб-квартирой в Массачусетсе (США), основанная в 2013 году. Она специализируется на разработке генотерапевтических препаратов от неврологических заболеваний. Выручка компании в 2020 году составила $171,13 млн, прибыль после уплаты налогов – $36, 74 млн.