«Нанолек» зарегистрировал в РФ препарат для терапии синдрома Хантера

Препарат для терапии синдрома Хантера в инновационной форме введения одобрен в РФ. Держатель регистрационного удостоверения — компания «Нанолек», которая имеет эксклюзивные права на дистрибьюцию и продвижение препарата.

Идурсульфаза бета ICV применяется для ферментозаместительной терапии мукополисахаридоза II типа, или синдрома Хантера. Новый препарат вводится не внутривенно, а интрацеребровентрикулярно, то есть непосредственно в желудочки головного мозга, с помощью вентрикулярного резервуара. Такой способ введения позволяет вводить препарат, минуя гематоэнцефалический барьер. В течение периода применения препарата в реальной клинической практике в Японии не было зафиксировано ни одного случая инфекционных осложнений со стороны центральной нервной системы, что связано с коротким временем введения, которое занимает не более двух минут.

Появление препарата в России стало возможным благодаря сотрудничеству «Нанолек» с южнокорейской биофармацевтической компанией GC Biopharma, которое насчитывает уже девять лет.

Синдром Хантера, или мукополисахаридоз II типа — редкое генетическое заболевание, вызываемое дефицитом фермента идуронат-2-сульфатазы, что приводит к накоплению гликозаминогликанов в организме и вызывает повреждение различных органов и тканей.