На рынке может появиться препарат, способный полностью вылечить гемофилию

Европейское агентство лекарственных средств приняло на рассмотрение заявку компании BioMarin на регистрацию валоктокоджена роксапарвовека (valoctocogene roxaparvovec) – генной терапии гемофилии А. Согласно данным КИ, препарат способен обеспечить нормализацию уровня фактора свертывания крови VIII.Ожидается, что рассмотрение регистрационной заявки может пройти по ускоренной программе, а решение EMA станет известным уже в начале следующего года. На рассмотрение регуляторам были поданы предварительные результаты клинических исследований III фазы, пишет PharmaTimes.

Ранее компания представила данные клинических исследований II фазы, которые демонстрировали высокую эффективность терапии. Так, через 48 недель после введения валоктокоджена роксапарвовека среднее значение активности фактора VIII составило 49%, а медиана частоты кровотечений (в пересчете на год) уже через 4 недели после введения препарата снизилась до нуля (после повышения активности фактора VIII до 5%). До лечения медиана частоты кровотечений у участников КИ равнялась 8,0.