Муковисцидоз начали лечить с помощью генной терапии

Британские медики провели клиническое испытание нового способа лечения пациентов, страдающих от муковисцидоза – генетического заболевания, которое характеризуется нарушением функционирования дыхательных органов.

В исследовании приняли участие 136 пациентов старше 12 лет, половина из которых получала плацебо. Участники из экспериментальной группы вдыхали липосомы, в которых содержались молекулы ДНК. Это обеспечивало доставку правильной копии гена в ткани легких. Согласно данным, представленным в журнале The Lancet Respiratory Medicine, после года такого лечения пациенты сообщили об «ощутимых, но скромных» результатах генной терапии.

Ученые считают, что повторение курса генной терапии может улучшить функционирование органов дыхательной системы у людей, страдающих от муковисцидоза. При этом авторы исследования отмечают, что для того, чтобы применять метод в клинической практике, необходимо повторно подтвердить эффективность генной терапии, а также уточнить оптимальную дозировку липосом. «Несмотря на то, что одним пациентам терапия помогла, а другие пациенты не сообщали о значительных улучшениях, мы считаем, что полученные данные обнадеживают. Мы надеемся, что в перспективе сможем добиться повышения эффективности лечения», — рассказал ведущий автор исследования Эрик Элтон (Eric Alton).