MSD приобрела Calporta Therapeutics

Считается, что TRPML1 играет важную роль в лизосомальной функции, способствуя аутофагии и лизосомному экзоцитозу. Агонисты TRPML1 на доклинической стадии изучаются специалистами Calporta Therapeutics на предмет их способности лечить различные лизосомные накопительные и нейродегенеративные нарушения, включая болезнь Альцгеймера и Паркинсона.

Канал TRPML1, который регулирует поток ионов кальция, встречается у каждого млекопитающего. Канал находится в мембране органелл внутри клеток, называемых лизосомами, которые содержат ферменты, помогающите в рециркуляции клеток, разрушая большие молекулы. Было обнаружено около 50 лизосомальных заболеваний (ЛСД) у людей, включая один класс ЛСД, вызванный мутациями потери функции в генах, управляющих каналами TRPML1.