Минздрав зарегистрировал терапию наследственного ангионевротического отека

Компания Takeda получила от Минздрава РФ регистрационное удостоверение на ланаделумаб, предназначенный для профилактики рецидивирующих приступов наследственного ангионевротического отека (НАО) у пациентов старше 12 лет.

НАО – редкое заболевание, которое вызвано недостаточностью или низкой активностью (в зависимости от типа) С1 ингибитора системы комплемента плазмы крови человека. Это заболевание может приводить к неконтролируемым внутренним реакциям в плазме крови, проявляющимся в виде тяжелых отеков.

Ланаделумаб (моноклональное антитело, ингибитор тканевого калликреина) выпускается в форме раствора, предназначенного для подкожного введения. Препарат позволяет ингибировать протеолитическую активность активированного калликреина в плазме. Повышение активности калликреина в плазме вызывает приступ ангионевротического отека у пациентов с НАО посредством протеолиза кининогена с высокой молекулярной массой с последующим образованием расщепленного кининогена с высокой молекулярной массой и высвобождением брадикинина. Ланаделумаб обеспечивает длительный контроль активности калликреина в плазме, и, тем самым, ограничивает образование брадикинина у пациентов с НАО. В США препарат был одобрен летом 2018 года.

По результатам клинических исследований препарата было выявлено статистически значимое снижение частоты приступов, начиная с первой дозы. По данным ретроспективного анализа чувствительности, после шести применений препарата примерно 8 из 10 пациентов не имели приступов в течение следующих 4 месяцев терапии. Стабильное снижение частоты атак наблюдалось вне зависимости от истории предыдущего профилактического лечения, от наличия отека гортани или от исходной частоты приступов. Кроме того, было отмечено улучшение качества жизни пациентов – стал пропадать страх и стыд, связанный с непредсказуемостью приступов, повысилась работоспособность, общительность, а также снизились ограничения по еде и напиткам.