Минздрав России одобрил расширение показания к применению для препарата рисдиплам компании Roche

Министерство здравоохранения Российской Федерации одобрило расширение показания к применению препарата рисдиплам (торговое наименование Эврисди®), включив младенцев в возрасте до двух месяцев со спинальной мышечной атрофией (СМА).

Одобрение основано на результатах промежуточного анализа данных, полученных в исследовании RAINBOWFISH, оценивающего эффективность и безопасность препарата рисдиплам, которое продемонстрировало, что младенцы без симптомов заболевания, получавшие лечение препаратом рисдиплам, достигли ключевых двигательных навыков, таких как способность сидеть, стоять, самостоятельно ходить или подпрыгивать, после 12 месяцев лечения.

Таким образом, препарат рисдиплам одобрен в России для лечения СМА у младенцев, детей и взрослых всех возрастов.

По данным исследования среди младенцев со СМА (n=7) 100% могли сидеть (6 пациентов могли переворачиваться и 1 пациент мог стабильно сидеть), 71% пациентов могли стоять (3 пациента могли стоять без поддержки и 2 пациента могли стоять с поддержкой), 57% пациентов могли ходить или подпрыгивать (3 пациента могли самостоятельно ходить и 1 пациент мог подпрыгивать; оставшихся пациентов на 12 месяце не тестировали). Все дети были живы по достижении возраста 12 месяцев и не нуждались в постоянной вентиляции легких.

Рисдиплам одобрен в 81 стране, включая РФ, а еще в 27 странах регистрационное досье на препарат находится на рассмотрении. На данный момент более 7 000 пациентов по всему миру получили лечение препаратом рисдиплам в рамках клинических исследований, программ сострадательного доступа и клинической практики.