Минздрав РФ зарегистрировал таблетированную форму препарата рисдиплам для лечения СМА

Министерство здравоохранения Российской Федерации зарегистрировало новую лекарственную форму препарата рисдиплам (торговое наименование «Эврисди»), предназначенного для терапии спинальной мышечной атрофии (СМА). Препарат швейцарской компании Roche стал доступен для пациентов в форме таблеток, стабильных при комнатной температуре, о чем сообщает ТАСС.

Показания и параметры биоэквивалентности

Ранее терапия рисдипламом осуществлялась исключительно с применением раствора для приема внутрь. Зарегистрированная таблетированная форма в дозировке 5 мг является биоэквивалентной 6,6 мл жидкого раствора в концентрации 0,75 мг/мл.

Препарат в форме таблеток предназначен для лечения взрослых пациентов и детей старше двух лет с массой тела от 20 кг, способных проглатывать пищу без использования зонда для кормления. Таблетку, покрытую пленочной оболочкой, допускается проглатывать целиком или растворять в воде перед приемом. Оригинальный пероральный раствор сохраняется в обращении для применения у детей младшего возраста и пациентов с соответствующими медицинскими показаниями.

Условия хранения и непрерывность терапии

Таблетки «Эврисди» не требуют хранения в холодильнике и сохраняют стабильность при температуре до 30 градусов Цельсия в оригинальной влагозащитной блистерной упаковке. Срок годности лекарственной формы составляет 4 года.

Механизм действия и клинические данные

Спинальная мышечная атрофия относится к тяжелым прогрессирующим нервно-мышечным заболеваниям, обусловленным дефицитом белка выживаемости мотонейронов (SMN). Рисдиплам представляет собой неинвазивную патогенетическую терапию СМА, действие которой направлено на увеличение и поддержание выработки белка SMN в центральной нервной системе и периферических тканях.

Регистрации новой формы предшествовало исследование биоэквивалентности. Результаты, представленные на 4-м Международном научном конгрессе СМА Европа в 2024 году, подтвердили сопоставимый профиль эффективности и безопасности таблетированной формы по сравнению с классическим раствором.

Производство и международный опыт

Летом 2025 года таблетки рисдиплама получили одобрение Европейской комиссии (ЕС). Согласно сведениям Государственного реестра лекарственных средств (ГРЛС), все стадии производственного процесса — от выпуска готовой лекарственной формы до финальной упаковки и выпускающего контроля качества — осуществляются на мощностях компании Ф. Хоффманн-Ля Рош Лтд. в Швейцарии (Кайзераугст).