Минздрав одобрил препарат для лечения СМА у новорожденных

Минздрав одобрил рисдиплам для лечения младенцев в возрасте до двух месяцев со спинальной мышечной атрофией. FDA одобрило применение препарата для новорожденных в июне прошлого года.

«Одобрение препарата рисдиплам для лечения младенцев, у которых отсутствуют симптомы заболевания, особенно важно, поскольку раннее лечение СМА, до проявления симптомов, может помочь им овладеть ключевыми двигательными навыками, — отметил Ричард Финкель (Richard Finkel), доктор медицинских наук, главный исследователь RAINBOWFISH и руководитель программы экспериментальной неврологии в Детской исследовательской больнице Св. Иуды, США.

Рисдиплам одобрен в 81 стране, включая РФ. На данный момент более 7000 пациентов по всему миру получили лечение препаратом рисдиплам.

Рисдиплам является модификатором сплайсинга гена выживаемости двигательных нейронов 2 (SMN2), разработанным для лечения СМА, причиной которой являются мутации в хромосоме 5q, что приводит к недостаточности белка SMN.

«Эврисди» (рисдиплам) одобрен FDA в августе 2020 года, в России – в ноябре 2020 года. Препарат входит в Перечень ЖНВЛП. В октябре 2022 года была зарегистрирована предельная цена за упаковку – 605,6 тыс. руб. Предельная цена на другой препарат для больных СМА — нусинерсен — составляет 5,1 млн руб. Его под маркой «Спинраза» выпускает Biogen. Третий препарат для лечения СМА — «Золгенсма» компании Novartis — получил разрешение на применение в России в конце 2021 года, но пока не включен в Перечень ЖНВЛП. Все перечисленные препараты закупает Центр лекобеспечения Минздрава для фонда «Круг добра».