Минздрав одобрил клинические исследования российского генотерапевтического препарата

Разработчик лекарства привлек к исследованиям компанию ООО «Лиганд ресерч», которая занимается проведением клинических исследований.

В январе 2023 года GxPnews опубликовал колонку профессора, доктора биологических наук, заведующего отделом биологических испытаний Института биоорганической химии им. М. Шемякина и Ю. Овчинникова РАН Аркадия Мурашева о разработке лекарственных средств. Автор упоминает и препарат «Тянасен», который представляет собой антисмысловой олигонуклеотид, то есть относится к той же группе препаратов, что и «Спинраза» (нусинерсен) от СМА.

В статье также сказано, что субстанция для будущего препарата «Тянасен» была синтезирована в Китае. Инициатором разработки этого лекарственного средства выступили родители детей, страдающих заболеванием GNAO1-энцефалопатия. Это редкое генетическое заболевание, при котором в младенческом возрасте возникают эпилептические приступы, а также двигательные нарушения и задержка развития. Программа доклинических исследований «Тянасена» была выполнена за счет пожертвований в объеме, необходимом для получения разрешения на проведение клинических исследований, написал Мурашев.