Merck KGaA покупает британскую компанию ради РНК-препарата против редкого рака крови

Merck KGaA покупает Silence Therapeutics за 1,3 млрд долл., чтобы получить препарат на основе малой интерферирующей РНК от редкого рака крови. Он вводится всего четыре раза в год, тогда как одобренное конкурентное средство от японской Takeda — каждую неделю.

Немецкий фармацевтический гигант Merck KGaA сообщил о покупке британской биотехнологической компании Silence Therapeutics за 1,3 млрд долл., предложив 20 долл. за каждую ее акцию — на 130% выше последней биржевой цены. Cделку рассчитывают закрыть в I квартале следующего года.

Главным трофеем для Merck станет экспериментальный препарат на основе малой интерферирующей РНК (siRNA) дивесиран (divesiran), разработанный для лечения редкого рака крови — полицитемии. При этом заболевании костный мозг вырабатывает слишком много эритроцитов. Кровь густеет, растет риск тромбов, инсульта и инфаркта, а поддерживать долю эритроцитов в крови (гематокрит) ниже 45% нужно постоянными кровопусканиями и средствами, подавляющими кроветворение. В США этой патологией страдают около 90 тыс. человек.

Дивесиран блокирует ген TMPRSS6 в клетках печени, который тормозит выработку гормона гепсидина — главного регулятора железа в организме. С повышением его уровня железо хуже проникает в костный мозг, что замедляет производство эритроцитов.

Во II фазе клинических испытаний (КИ) SANRECO (NCT05499013) у 88% участников, которым вводили лекарство раз в 6 или 12 недель, отпала необходимость в кровопусканиях (флеботомии), а гематокрит — доля эритроцитов в общем объеме крови — не превышал 45% с 18-й по 36-ю неделю исследования. В группе плацебо аналогичные показатели отмечены лишь у 19% добровольцев.

В первой половине 2027 года планируется начать III фазу. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) уже одобрило приоритетное рассмотрение заявки на регистрацию дивесирана.

Главный конкурент в сегменте средств от истинной полицитемии — Mimrylo (русфертид/rusfertide) от Takeda и Protagonist, вышедший на американский рынок в августе. Препарат имитирует действие гепсидина и вводится раз в неделю — режим дозирования должен стать конкурентным преимуществом дивесирана.

Приобретение Silence — часть стратегии нового гендиректора Merck KGaA Кая Бекмана, который возглавил корпорацию в мае после ухода Белен Гарихо в Sanofi. Он обозначил намерение расширять портфель за счет слияний и поглощений, делая особый акцент на методах лечения редких и узконаправленных болезней. В июне концерн заплатил более 11 млрд долл. за Bio-Techne.