Марина Велданова: прецизионная и персонализированная медицина меняют фарму
Что такое прецизионная и персонализированная медицина
Прецизионная медицина — это подход, при котором выбор терапии основывается на индивидуальных биологических характеристиках конкретного пациента: генетическом профиле, молекулярных маркерах, особенностях метаболизма. Персонализированная медицина — более широкий концепт, который учитывает не только молекулярные и клинические данные, но и образ жизни, социальный контекст и предпочтения пациента.
Если традиционная фармакотерапия была ориентирована на «среднего» пациента, то сегодня задача — предложить максимально эффективное и безопасное лечение для конкретного человека.
Данный тренд всеобъемлюще влияет на то, как организована бизнес-модель работы фармацевтической компании и какие компетенции необходимо развивать ее командам.
Влияние на научно-исследовательскую деятельность
Переход к прецизионной медицине приводит к пересмотру подходов к R&D:
- Биомаркеры и companion diagnostics. Создание лекарств все чаще сопровождается разработкой диагностических тестов, которые помогают отбирать пациентов с наибольшей вероятностью положительного ответа на терапию. Это требует тесной интеграции фармацевтических и диагностических компаний.
- Малые когорты в клинических исследованиях. Вместо традиционных многоцентровых исследований на тысячах пациентов все чаще проводятся более таргетированные исследования с тщательно отобранными группами. Это сокращает затраты и ускоряет вывод препаратов на рынок, но требует новых статистических и методологических подходов.
- Использование геномных и протеомных данных. Генетическое секвенирование становится рутинным инструментом на ранних стадиях разработки лекарств, а биоинформатика — ключевой компетенцией R&D-команд.
Изменения в бизнес-моделях
Прецизионная медицина трансформирует не только науку, но и коммерческую стратегию компаний:
- Сдвиг от массового рынка к нишевым продуктам. Лекарства все чаще разрабатываются для ограниченных групп пациентов, что меняет экономику проектов и требует новых моделей ценообразования.
- Рост значимости партнерств. Для создания комплексных решений компании объединяются с разработчиками диагностических платформ, IТ-компаниями и центрами геномных исследований.
- Гибкое производство. Появляется спрос на технологии малосерийного, но высокоточного производства, включая клеточные и генетические терапии.
Ключевые бизнес-эффекты прецизионной медицины для фармацевтических компаний
|
№ |
Эффект |
Суть изменения |
Последствия для компании |
|
1 |
Сокращение сроков вывода препарата |
Таргетированные клинические исследования с узкими когортами |
Быстрый доступ на рынок, снижение затрат на 2–3 фазы испытаний |
|
2 |
Рост цены за терапию |
Нишевые продукты для малых групп пациентов |
Возможность премиального ценообразования, но необходимость обоснования стоимости |
|
3 |
Партнерская модель разработки |
Альянсы с диагностическими, IТ- и научными центрами |
Совместное владение интеллектуальной собственностью, разделение рисков |
|
4 |
Увеличение роли данных |
Использование геномики, real-world evidence, цифрового мониторинга |
Необходимость инвестиций в биоинформатику и защиту данных |
|
5 |
Пациентоцентричный маркетинг |
Индивидуальные программы поддержки и информирования |
Повышение лояльности и вовлеченности пациентов |
Регуляторные и этические вызовы
Прецизионная медицина ставит перед регуляторами новые задачи. Необходимо адаптировать процедуры регистрации, оценивать клиническую эффективность на основе данных из небольших выборок, учитывать роль real-world evidence. Этические вопросы включают защиту генетической информации, недопущение дискриминации по биологическим признакам и обеспечение равного доступа к инновационным методам лечения.
Влияние на взаимодействие с пациентами
Пациент становится не пассивным получателем терапии, а активным участником процесса выбора лечения. Это требует от компаний:
- развития программ поддержки пациентов;
- предоставления прозрачной информации о возможностях и рисках терапии;
- интеграции цифровых инструментов для мониторинга состояния и обратной связи.
Новые компетенции для фармспециалистов
Чтобы оставаться конкурентоспособными в условиях прецизионной медицины, специалистам необходимы новые навыки:
- понимание молекулярных основ заболеваний;
- работа с большими данными и биоинформатикой;
- знание регуляторных требований к комбинированным продуктам (препарат + диагностика);
- умение выстраивать междисциплинарные коммуникации.
По прогнозам, доля лекарств, разработанных в рамках концепции прецизионной медицины, в течение ближайших 10 лет будет только расти. Уже сегодня онкология, редкие генетические заболевания и иммунология — лидеры по внедрению персонализированных подходов. Вслед за ними этот тренд захватывает кардиологию, неврологию и эндокринологию.
В качестве примеров можно привести такие кейсы глобальных и локальных компаний, как интеграция генетического профилирования опухолей в онкологические программы и связка «диагностика+препарат» для вывода новых продуктов, запуск индивидуализированной CAR-T-терапии, при которой собственные Т-клетки пациента модифицируются для уничтожения раковых клеток, активная работа с регуляторами по ускоренному одобрению в нишевых показаниях, ультрабыстрая настройка разработки и производства под генетические данные конкретного случая.
Что такое прецизионная и персонализированная медицина
Прецизионная медицина — это подход, при котором выбор терапии основывается на индивидуальных биологических характеристиках конкретного пациента: генетическом профиле, молекулярных маркерах, особенностях метаболизма. Персонализированная медицина — более широкий концепт, который учитывает не только молекулярные и клинические данные, но и образ жизни, социальный контекст и предпочтения пациента.
Если традиционная фармакотерапия была ориентирована на «среднего» пациента, то сегодня задача — предложить максимально эффективное и безопасное лечение для конкретного человека.
Данный тренд всеобъемлюще влияет на то, как организована бизнес-модель работы фармацевтической компании и какие компетенции необходимо развивать ее командам.
Влияние на научно-исследовательскую деятельность
Переход к прецизионной медицине приводит к пересмотру подходов к R&D:
- Биомаркеры и companion diagnostics. Создание лекарств все чаще сопровождается разработкой диагностических тестов, которые помогают отбирать пациентов с наибольшей вероятностью положительного ответа на терапию. Это требует тесной интеграции фармацевтических и диагностических компаний.
- Малые когорты в клинических исследованиях. Вместо традиционных многоцентровых исследований на тысячах пациентов все чаще проводятся более таргетированные исследования с тщательно отобранными группами. Это сокращает затраты и ускоряет вывод препаратов на рынок, но требует новых статистических и методологических подходов.
- Использование геномных и протеомных данных. Генетическое секвенирование становится рутинным инструментом на ранних стадиях разработки лекарств, а биоинформатика — ключевой компетенцией R&D-команд.
Изменения в бизнес-моделях
Прецизионная медицина трансформирует не только науку, но и коммерческую стратегию компаний:
- Сдвиг от массового рынка к нишевым продуктам. Лекарства все чаще разрабатываются для ограниченных групп пациентов, что меняет экономику проектов и требует новых моделей ценообразования.
- Рост значимости партнерств. Для создания комплексных решений компании объединяются с разработчиками диагностических платформ, IТ-компаниями и центрами геномных исследований.
- Гибкое производство. Появляется спрос на технологии малосерийного, но высокоточного производства, включая клеточные и генетические терапии.
Ключевые бизнес-эффекты прецизионной медицины для фармацевтических компаний
|
№ |
Эффект |
Суть изменения |
Последствия для компании |
|
1 |
Сокращение сроков вывода препарата |
Таргетированные клинические исследования с узкими когортами |
Быстрый доступ на рынок, снижение затрат на 2–3 фазы испытаний |
|
2 |
Рост цены за терапию |
Нишевые продукты для малых групп пациентов |
Возможность премиального ценообразования, но необходимость обоснования стоимости |
|
3 |
Партнерская модель разработки |
Альянсы с диагностическими, IТ- и научными центрами |
Совместное владение интеллектуальной собственностью, разделение рисков |
|
4 |
Увеличение роли данных |
Использование геномики, real-world evidence, цифрового мониторинга |
Необходимость инвестиций в биоинформатику и защиту данных |
|
5 |
Пациентоцентричный маркетинг |
Индивидуальные программы поддержки и информирования |
Повышение лояльности и вовлеченности пациентов |
Регуляторные и этические вызовы
Прецизионная медицина ставит перед регуляторами новые задачи. Необходимо адаптировать процедуры регистрации, оценивать клиническую эффективность на основе данных из небольших выборок, учитывать роль real-world evidence. Этические вопросы включают защиту генетической информации, недопущение дискриминации по биологическим признакам и обеспечение равного доступа к инновационным методам лечения.
Влияние на взаимодействие с пациентами
Пациент становится не пассивным получателем терапии, а активным участником процесса выбора лечения. Это требует от компаний:
- развития программ поддержки пациентов;
- предоставления прозрачной информации о возможностях и рисках терапии;
- интеграции цифровых инструментов для мониторинга состояния и обратной связи.
Новые компетенции для фармспециалистов
Чтобы оставаться конкурентоспособными в условиях прецизионной медицины, специалистам необходимы новые навыки:
- понимание молекулярных основ заболеваний;
- работа с большими данными и биоинформатикой;
- знание регуляторных требований к комбинированным продуктам (препарат + диагностика);
- умение выстраивать междисциплинарные коммуникации.
По прогнозам, доля лекарств, разработанных в рамках концепции прецизионной медицины, в течение ближайших 10 лет будет только расти. Уже сегодня онкология, редкие генетические заболевания и иммунология — лидеры по внедрению персонализированных подходов. Вслед за ними этот тренд захватывает кардиологию, неврологию и эндокринологию.
В качестве примеров можно привести такие кейсы глобальных и локальных компаний, как интеграция генетического профилирования опухолей в онкологические программы и связка «диагностика+препарат» для вывода новых продуктов, запуск индивидуализированной CAR-T-терапии, при которой собственные Т-клетки пациента модифицируются для уничтожения раковых клеток, активная работа с регуляторами по ускоренному одобрению в нишевых показаниях, ультрабыстрая настройка разработки и производства под генетические данные конкретного случая.
