«Круг добра» возобновил поставки препарата надолол

Также участники заседания приняли решение о расширении перечня заболеваний фонда. В него включили тяжелое генетическое заболевание печени — первичный семейный внутрипеченочный холестаз. Основная жалоба пациентов при этом заболевании такая же, как у людей с синдромом Алажилля: нестерпимый кожный зуд, который появляется с первых месяцев жизни. Основной симптом — холестаз.

Для синдрома характерно повышение в крови содержания выводящихся с желчью веществ вследствие нарушения синтеза, секреции и оттока желчи. Зачастую болезнь протекает быстро, и у пациента уже в детстве может появиться цирроз печени. В некоторых случаях заболевание отвечает на терапию первой линии, но иногда даже такой радикальный метод как трансплантация печени имеет риск летального исхода на этапе ожидания или рецидива и нарастания внепеченочных проявлений после трансплантации.

Для терапии заболевание используется препарат с МНН одевиксибат. Он блокирует реабсорбцию желчных кислот в кишечнике, желчные кислоты выводятся из организма, и их общее количество уменьшается, в исследованиях отслеживается хорошая переносимость. Препарат зарегистрирован для лечения ПСВХ европейским и американским регуляторами.

Препарат вынесен на утверждение попечительского совета фонда.