«Круг добра» снизил возраст старта терапии Elevidys и расширил показания для Vyjuvek

Экспертный совет «Круга добра» расширил категории детей, которым показаны препараты Elevidys для терапии мышечной дистрофии Дюшенна и Vyjuvek при дистрофическом буллезном эпидермолизе.

Экспертный совет фонда «Круг добра» одобрил 483 заявки на обеспечение детей лекарствами и медизделиями. На заседании также обсудили новые данные о результатах применения препаратов деландистроген моксепарвовек (ТН Elevidys) для терапии мышечной дистрофии Дюшенна и беремаген геперпавек (ТН Vyjuvek) для терапии дистрофических форм буллезного эпидермолиза.

За счет фонда деландистроген моксепарвовек получили более 250 детей. Изучая результаты применения лекарства в России и зарубежные данные, эксперты пришли к выводу, что применение препарата можно расширить. Члены экспертного совета одобрили снижение возраста старта терапии до трех лет (сейчас его можно применять с четырех лет). Также прозвучало предложение о выборе в пользу препарата в ситуации, когда ребенку могут быть назначены разные патогенетические препараты.

Еще предлагается расширить категории для детей с буллезным эпидермолизом, которым показан беремаген геперпавек. Терапия препаратом будет показана пациентам с подтвержденным диагнозом дистрофический буллезный эпидермолиз (Q81.2) до 18 лет с наличием биаллельной мутации в гене COL7A1.