Консультативный совет FDA единогласно поддержал экспериментальный геннотерапевтический препарат Luxturna (voretigene neparvovec) американской компании Spark Therapeutics, предназначенный для лечения пациентов с потерей зрения, вызванной подтвержденным врожденным поражением сетчатки, опосредованным биаллельными мутациями гена RPE65, сообщает сайт FirstWord Pharma. По словам аналитика компании Jefferies Майкла Йе, одобрение препарата будет символизировать переломный момент для офтальмологии в целом.
По информации Spark, рекомендация консультативного совета частично основана на данных рандомизированного клинического исследования III фазы с участием 29 пациентов в возрасте от 4 до 44 лет с подвержденными биаллельными мутациями гена RPE65. Результаты исследования, опубликованные в журнале The Lancet, продемонстрировали существенное различие между пациентами группы лечения препаратом Luxturna и контрольной группы через 1 год по первичной конечной точке – среднему показателю двусторонних изменений по шкале MLMT (multi-luminance mobility testing). В компании отметили также, что пациенты, получавшие лечение препаратом Luxturna, достигли «выраженного различия» по сравнению с контрольной группой применительно к вторичным конечным точкам – показателю порога световой чувствительности во всем поле зрения, усредненному для обоих глаз, и показателю изменения подвижности глазного яблока в глазу, первым получившем инъекцию препарата. Однако, параметры третичной конечной точки – изменение остроты зрения, усредненное для обоих глаз, в двух группах не были статистически значимыми.
Ожидается, что FDA примет решение относительно одобрения Luxturna к 12 января 2018 г. Заявка на регистрацию препарата была также подана в Европе.
