Количество редких пациентов, не включенных в льготные программы, может исчисляться десятками тысяч

1819 пациентов с редкими заболеваниями, нуждающихся в патогенетической лекарственной терапии, не включены в льготные перечни и программы федерального и регионального уровней. Об этом сообщается в опубликованном ежегодном бюллетене экспертного совета по редким (орфанным) заболеваниям. Соответствующие данные собраны на основе информации региональных органов здравоохранения.

Вместе с тем общественные и пациентские организации сообщают о том, что реальное число таких пациентов составляет более 7 тысяч.

Количественно оценивать текущую ситуацию по каждому заболеванию, а также прогнозировать ее возможное развитие позволяет показатель распространенности заболевания, «который описывает число уже выявленных пациентов с определенным заболеванием на конкретный момент времени на определенной территории относительно общей популяции», указывается в бюллетене.

«Отталкиваясь от данных Orphanet о среднеевропейских и среднемировых показателях распространенности редких (орфанных) заболеваний, а также от численности населения РФ на текущий момент (146,8 млн человек), можно предположить, что потенциальное количество редких пациентов с заболеваниями, рассматриваемыми в этом исследовании, может составлять десятки тысяч человек», — подчеркивают составители бюллетеня.

Они также отмечают, что фактическое количество больных данной категории может быть существенно ниже расчетного потенциального уровня, что связано с низким уровнем выявляемости таких заболеваний: значительное число пациентов может просто не доживать до постановки диагноза. Однако «с развитием диагностики и повышением доступности терапии редких (орфанных) заболеваний показатели их распространенности могут вырасти до среднеевропейского и среднемирового уровня».

Для пациентов с редкими заболеваниями, не включенных в госпрограммы, возможность облегчения доступа к инновационной терапии напрямую зависит от расширения льготных лекарственных перечней, подчеркнула заместитель гендиректора института ЕАЭС Елена Красильникова.

Для одних заболеваний это дополнительная возможность доступа пациентов к инновационной терапии, а для таких заболеваний, как идиопатический легочный фиброз (ИЛФ) – единственная, заключила она.