Клиническое исследование III фазы препарата Merck Serono для лечения болезни Паркинсона

Merck Serono, подразделение Merck KGaA (Дармштадт, Германия), и его партнер Newron Pharmaceuticals объявили о том, что в ходе первого исследования III фазы препарата safinamide в качестве дополнительной терапии к levodopa достигнута первичная конечная точка. Это выразилось в увеличении ежедневно на 1,3 часа продолжительности периодов хорошего состояния («on-фаза») у пациентов с болезнью Паркинсона, развитие которой приближается к поздним стадиям, с моторными флюктуациями.

По данным компании, две группы, в рамках исследования получавшие safinamide перорально раз в сутки в дозировке 50 либо 100 мг в качестве дополнительной терапии к levodopa, продемонстрировали статистически значимое увеличение общей продолжительности периодов хорошего состояния ежедневно по сравнению с принимавшими плацебо. В течение 6 месяцев исследования у пациентов, принимавших safinamide, отмечалось увеличение продолжительности «on-фазы» в среднем на 1,3 часа ежедневно по сравнению с начальным показателем. Пациенты группы плацебо (т.е. получавшие плацебо в дополнение к levodopa и другим противопаркинсоническим препаратам) отмечали снижение ежедневной продолжительности «on-фазы» в среднем на 0,7 часа по сравнению с начальным показателем. Разница между группами, принимавшими safinamide, была статистически значимой: в группе, принимавшей safinamide 50 мг раз в сутки, p-value равно 0,008, в группе, получавшей препарат в дозировке 100 мг раз в сутки, аналогичный показатель составил 0,005.

Исследование III фазы, продолжавшееся 6 месяцев (24 недели), было рандомизированным двойным слепым плацебоконтролируемым международным. В нем участвовали 669 пациентов с идиопатической формой болезни Паркинсона, развитие которой приближается к поздним стадиям (продолжительность заболевания — более 3 лет), получавших фиксированную дозу levodopa. У пациентов, отобранных для участия в исследовании, отмечались моторные флюктуации, а также акинетическое состояние («off-фаза») общей продолжительностью 1,5 часа в день. Первичная конечная точка исследования эффективности препарата заключалась в увеличении средней продолжительности периодов хорошего состояния («on-фаза» без дискинезии и с незначительной дискинезией) в период 18-часового наблюдения, что фиксировалось пациентами ежедневно.

Из 669 пациентов 89% принимавших safinamide участвовали в исследовании до его завершения (91% в группе, принимавшей 50 мг, и 87% в группе, получавшей 100 мг) по сравнению с 89% в группе плацебо. Более 90% пациентов, прошедших 24 недели начальной терапии, были отобраны для 78-недельного плацебоконтролируемого двойного слепого дополнительного исследования, в котором воздействие препарата на дискинезию расценивается как первичная конечная точка.