Китайцы провели уникальный эксперимент по редактированию ДНК

Изначально, когда использовались дефектные эмбрионы, метод редактирования успешно восстановил менее чем одну клетка из десяти. То есть коэффициент эффективности был слишком низким. Что касается нормальных эмбрионов, полученных из незрелых яйцеклеток, оставшихся после циклов ЭКО, эффективность была выше.

Для последнего эксперимента ученые развивали пожертвованные пациентками ЭКО-клиник незрелые яйцеклетки. Затем клетки оплодотворяли, добавляя сперму мужчин с наследственными заболеваниями. После использовали метод CRISPR для исправления (происходило до того, как клетка начинала делиться). Первым донором спермы был мужчина с мутацией G1376T в гене фермента G6PD. Такая мутация часто становится причиной фавизма. Это заболевание, при котором употребление некоторых продуктов может вызывать разрушение красных кровяных телец.

Метод исправил мутацию G1376T в двух эмбрионах. Правда, в одном все клетки были исправлены, а во втором некоторые клетки остались с проблемой. Вторым донором спермы был мужчина с мутацией beta41-42, приводящей к бета-талассемии (все четыре эмбриона имели эту мутацию). И здесь в одном случае метод CRISPR вызвал новую мутацию. Во втором мутация была успешно исправлена только в некоторых клетках, а в двух других метод вообще не сработал. Несмотря на это, эффективность метода была в целом значительно повышена.

Изначально, когда использовались дефектные эмбрионы, метод редактирования успешно восстановил менее чем одну клетка из десяти. То есть коэффициент эффективности был слишком низким. Что касается нормальных эмбрионов, полученных из незрелых яйцеклеток, оставшихся после циклов ЭКО, эффективность была выше.

Для последнего эксперимента ученые развивали пожертвованные пациентками ЭКО-клиник незрелые яйцеклетки. Затем клетки оплодотворяли, добавляя сперму мужчин с наследственными заболеваниями. После использовали метод CRISPR для исправления (происходило до того, как клетка начинала делиться). Первым донором спермы был мужчина с мутацией G1376T в гене фермента G6PD. Такая мутация часто становится причиной фавизма. Это заболевание, при котором употребление некоторых продуктов может вызывать разрушение красных кровяных телец.

Метод исправил мутацию G1376T в двух эмбрионах. Правда, в одном все клетки были исправлены, а во втором некоторые клетки остались с проблемой. Вторым донором спермы был мужчина с мутацией beta41-42, приводящей к бета-талассемии (все четыре эмбриона имели эту мутацию). И здесь в одном случае метод CRISPR вызвал новую мутацию. Во втором мутация была успешно исправлена только в некоторых клетках, а в двух других метод вообще не сработал. Несмотря на это, эффективность метода была в целом значительно повышена.