У некоторых людей с серповидноклеточной анемией и талассемией тяжесть симптомов ниже благодаря производству фетального гемоглобина (HbF). В норме это соединение не вырабатывается у взрослых людей. Но запустить этот процесс могут полезные мутации, рассказывает UPI.com.
Специалисты выяснили, что вышеупомянутые полезные мутации блокируют работу двух генов — BCL11A и ZBTB7A. Обычно в организме взрослых людей эти гены подавляют выработку HbF. Ученые считают: с помощью метода направленного редактирования генома можно выключить ненужные гены и позволить организму свободно производить фетальный гемоглобин.
У некоторых людей с серповидноклеточной анемией и талассемией тяжесть симптомов ниже благодаря производству фетального гемоглобина (HbF). В норме это соединение не вырабатывается у взрослых людей. Но запустить этот процесс могут полезные мутации, рассказывает UPI.com.
Специалисты выяснили, что вышеупомянутые полезные мутации блокируют работу двух генов — BCL11A и ZBTB7A. Обычно в организме взрослых людей эти гены подавляют выработку HbF. Ученые считают: с помощью метода направленного редактирования генома можно выключить ненужные гены и позволить организму свободно производить фетальный гемоглобин.