Исследования препаратов для лечения мукополисахаридоза приостановлены FDA

Как сообщает компания Regenxbio, Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) приняло решение о приостановке исследований двух генотерапевтических препаратов, предназначенных для лечения редких наследственных метаболических заболеваний у детей. На предварительных торгах акции компании упали на 30%.

Основанием для приостановки исследований RGX-111 стало выявление у одного из участников исследования опухоли головного мозга.

Новообразование было обнаружено в ходе сканирования тканей головного мозга у пятилетнего ребенка, который получал лечение около четырех лет назад.

Синдром Гурлера (мукополисахаридоз 1-го типа) — редкое аутосомно-рецессивное заболевание из группы лизосомных болезней накопления. По оценкам, оно встречается у 1 из 100 000 детей.

Исследования другого препарата (RGX-121), предназначенного для лечения синдрома Хантера (мукополисахаридоза 2-го типа), были приостановлены по причине сходства терапевтического механизма двух препаратов и, как следствие, возможного общего профиля риска.

Генеральный директор Regenxbio Карран Симпсон заявил, что компания удивлена решением FDA приостановить исследования RGX-121 на период рассмотрения случая нежелательного явления, возникшего после получения RGX-111.

При этом Regenxbio отмечает, что других случаев возникновения новообразований после терапии RGX-111 и RGX-121 зарегистрировано не было.